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NTIS 바로가기주관연구기관 | 한국과학기술연구원 Korea Institute Of Science and Technology |
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연구책임자 | 추현아 |
참여연구자 | 유상구 |
보고서유형 | 최종보고서 |
발행국가 | 대한민국 |
언어 | 한국어 |
발행년월 | 2017-05 |
과제시작연도 | 2016 |
주관부처 | 미래창조과학부 Ministry of Science, ICT and Future Planning |
과제관리전문기관 | 한국연구재단 National Research Foundation of Korea |
등록번호 | TRKO201700000952 |
과제고유번호 | 1711038237 |
사업명 | 바이오.의료기술개발 |
DB 구축일자 | 2017-09-20 |
키워드 | 헌팅턴병.히스톤 메틸화 효소.타겟 검증.ESET.SETDB1.Huntington's disease.Histone methyltransferase.Target Validation. |
● 난치성 퇴행성 뇌질환인 헌팅턴병의 유일한 약물인 제나진(Xenazine)은 VMAT2의 저해를 통한 신경세포 내의 도파민 감소를 타겟으로 하는 무도증에 대한 증상 완화제로서 근본적인 병의 원인을 치료하지는 못함
● 본 연구에서는 헌팅턴병 환자에 과발현되어 있는 히스톤 메틸화 효소인 ESET (SETDB1)의 저해 물질을 이용하여 유전자 억제 작용을 조절함으로써 헌팅턴병의 미충족 수요 (unmet need)인 질병 개선 치료(disease modifying therapy)가 가능한 새로운 타겟을 제시하였고 이를 검증하
Results
● Xenazine is the only drug for intractable neurodegenerative brain disease, Huntington’s disease, and an inhibitor of VMAT2 which reduces dopamine in neuron. Xenazine can alleviate Chorea, but it cannot cure the causes of the disease.
● In this study, ESET (SETDB1) which is ov
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