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[국가R&D연구보고서] 히스톤 메틸화 조절을 통한 헌팅턴 병 제어 물질 개발 및 타겟 검증 원문보기

보고서 정보
주관연구기관 한국과학기술연구원
Korea Institute Of Science and Technology
연구책임자 추현아
참여연구자 유상구
보고서유형최종보고서
발행국가대한민국
언어 한국어
발행년월2017-05
과제시작연도 2016
주관부처 미래창조과학부
Ministry of Science, ICT and Future Planning
과제관리전문기관 한국연구재단
National Research Foundation of Korea
등록번호 TRKO201700000952
과제고유번호 1711038237
사업명 바이오.의료기술개발
DB 구축일자 2017-09-20
키워드 헌팅턴병.히스톤 메틸화 효소.타겟 검증.ESET.SETDB1.Huntington's disease.Histone methyltransferase.Target Validation.

초록 ▼

● 난치성 퇴행성 뇌질환인 헌팅턴병의 유일한 약물인 제나진(Xenazine)은 VMAT2의 저해를 통한 신경세포 내의 도파민 감소를 타겟으로 하는 무도증에 대한 증상 완화제로서 근본적인 병의 원인을 치료하지는 못함

● 본 연구에서는 헌팅턴병 환자에 과발현되어 있는 히스톤 메틸화 효소인 ESET (SETDB1)의 저해 물질을 이용하여 유전자 억제 작용을 조절함으로써 헌팅턴병의 미충족 수요 (unmet need)인 질병 개선 치료(disease modifying therapy)가 가능한 새로운 타겟을 제시하였고 이를 검증하

Abstract ▼

Results

● Xenazine is the only drug for intractable neurodegenerative brain disease, Huntington’s disease, and an inhibitor of VMAT2 which reduces dopamine in neuron. Xenazine can alleviate Chorea, but it cannot cure the causes of the disease.

● In this study, ESET (SETDB1) which is ov

목차 Contents

  • 표지 ... 1
  • 제 출 문 ... 2
  • 보고서 요약서 ... 3
  • SUMMARY ... 5
  • CONTENTS ... 6
  • 목차 ... 7
  • 제1장. 연구개발과제의 개요 ... 8
  • 1. 연구개발 목적 ... 8
  • 2. 연구개발의 필요성 ... 8
  • 3. 연구개발 범위 ... 9
  • 제2장. 국내외 기술 개발 현황 ... 14
  • 제3장. 연구 수행 내용 및 성과 ... 17
  • 1. 약효검색법 유효성 확립 ... 17
  • 2. 검증물질 확립 및 세포수준 타겟 검증 ... 19
  • 3. 질병상관성 검증 ... 29
  • 4. 검증물질의 최적화 ... 33
  • 제4장. 목표 달성도 및 관련 분야 기여도 ... 43
  • 1. 목표 달성도 ... 43
  • 2. 관련 분야 기여도 ... 43
  • 제5장. 연구개발성과의 활용계획 ... 44
  • 제6장. 연구 과정에서 수집한 해외 과학기술 정보 ... 45
  • 1. Global Huntigtons Disease Drug Market Analysis ... 45
  • 제7장. 연구개발성과의 보안등급 ... 55
  • 제8장. 국가과학기술종합정보시스템에 등록한 연구시설·장비 현황 ... 55
  • 제9장. 연구개발과제 수행에 따른 연구실 등의 안전 조치 이행 실적 ... 56
  • 제10장. 연구개발과제의 대표적 연구 실적 ... 57
  • 제11장. 기타 사항 ... 57
  • 제12장. 참고 문헌 ... 58
  • 끝페이지 ... 59

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