초록 ▼

본 과재의 목표는 지능형 레트로바이러스 벡터 및 CAR를 이용한 유전자 도입 기술을 개발하는 것임.
■ 지능형 레트로바이러스 벡터
- 인간 게놈의 안전영역으로 유전자를 도입할 수 있는 레트로바이러스 벡터 시스템을 구축함.
- 인간 게놈에 삽입이 되지 않는 레트로바이러스 벡터를 제작하였으며,RGEN/Cas9 시스템을 이용할 경우 유전자 교정 능력을 갖출 수 있음을 확인함.

■ CAR 유전자를 이용한 T 세포 표적화 기술
- 암항원인 TAG-72에 대한 CAR 유전자를 레트로바이러스로 T 세포에 도입하

본 과재의 목표는 지능형 레트로바이러스 벡터 및 CAR를 이용한 유전자 도입 기술을 개발하는 것임.
■ 지능형 레트로바이러스 벡터
- 인간 게놈의 안전영역으로 유전자를 도입할 수 있는 레트로바이러스 벡터 시스템을 구축함.
- 인간 게놈에 삽입이 되지 않는 레트로바이러스 벡터를 제작하였으며,RGEN/Cas9 시스템을 이용할 경우 유전자 교정 능력을 갖출 수 있음을 확인함.

■ CAR 유전자를 이용한 T 세포 표적화 기술
- 암항원인 TAG-72에 대한 CAR 유전자를 레트로바이러스로 T 세포에 도입하였을 때에 암세포 특이적으로 in vitro 및 in vivo에서 살상 효과를 나타낼 수 있음을 확인함.
- 면역 억제 신호인 PD-1의 영향을 극복할 수 있는 방안으로서 RGEN/Cas9 전략을 마련함.
-‘제2세부과제’와 공통연구를 통해 CAR 특이적인 aptamer를 제작하여 CAR 특이적인 분석방법을 구축함.

( 출처 : 요약서 )

Abstract ▼

Ⅱ. Goal
The first goal of this study is to develop the intelligent retroviral vector which can deliver transgenes specifically into the target and can edit the target genes. The second one is to develop T cell-based medicines which can recognize and attack the specific target antigens

V .

Ⅱ. Goal
The first goal of this study is to develop the intelligent retroviral vector which can deliver transgenes specifically into the target and can edit the target genes. The second one is to develop T cell-based medicines which can recognize and attack the specific target antigens

V . Further study
We developed the intelligent retroviral vector which can deliver the transgenes into safe harbors of human genome. In addition, the chimeric antigen receptor was also successfully developed and demonstrated anti-tumor activities both in vitro and in vivo. These achievements should be further studied and engineered in order to get the final candidate which can be used for human clinical studies.

( 출처 : SUMMARY )

목차 Contents

• 표지 ... 1제출문 ... 3보고서 요약서 ... 4요약문 ... 5SUMMARY ... 8CONTENTS ... 11목차 ... 12제1장 연구개발과제의 개요 ... 13 제1절 연구개발의 개요 ... 13 제2절 연구개발대상 기술의 경제적 · 산업적 중요성 및 연구개발의 필요성 ... 14제2장 국내외 기술개발 현황 ... 17 제1절 지능형 레트로바이러스 벡터 시스템 개발 ... 17 제2절 Chimeric antigen receptor (CAR)를 이용한 표적화 유전자 치료제 개발 ... 18제3장 연구개발수행 내용 및 결과 ... 20 제1절 유전자 도입 표적화 기술 ... 20 제2절 T 세포의 표적화 기술 ... 42제4장 목표달성도 및 관련분야에의 기여도 ... 60 제1절 연구개발목표의 달성도 ... 60 제2절 평가의 착안점에 따른 목표달성도에 대한 자체평가 ... 61제5장 연구개발결과의 활용계획 ... 64 제1절 연구개발결과의 활용방안 ... 64 제2절 기대성과 ... 64제6장 연구개발과정에서 수집한 해외과학기술정보 ... 66제7장 연구시설 · 장비 현황 ... 67제8장 참고문헌 ... 68끝페이지 ... 70