초록 ▼

○ 다양한 유전질환 환자로부터 체세포주 확립
- 윌슨병, 요소회로대사이상, 누난증후군환자로부터 체세포주 확립 및 유전학적 진단
○ 질환특이적 역분화 줄기세포의 유도
- 유전질환 환자 체세포주로부터 역분화줄기세포주를 구축한 후, 그 특성분석과 다능성 확인을 통해 세포모델로서의 유용성 검증
○ 바이오센서 검증을 통한 역분화줄기세포에 적용가능한 바이오센서 확보
- 도출된 바이오센서를 역분화줄기세포에 도입시킨 후, 분화과정에서의 발현여부를 확인하여 모니터링 가능성과 용이성 검증
○ 질환세포모델의 분화과정에

○ 다양한 유전질환 환자로부터 체세포주 확립
- 윌슨병, 요소회로대사이상, 누난증후군환자로부터 체세포주 확립 및 유전학적 진단
○ 질환특이적 역분화 줄기세포의 유도
- 유전질환 환자 체세포주로부터 역분화줄기세포주를 구축한 후, 그 특성분석과 다능성 확인을 통해 세포모델로서의 유용성 검증
○ 바이오센서 검증을 통한 역분화줄기세포에 적용가능한 바이오센서 확보
- 도출된 바이오센서를 역분화줄기세포에 도입시킨 후, 분화과정에서의 발현여부를 확인하여 모니터링 가능성과 용이성 검증
○ 질환세포모델의 분화과정에 따른 표현형 분석 및 실험메커니즘 규명
- 질환특이적 역분화 줄기세포로부터 분화유도된 전구/분화세포의 분자·세포생물학적 특성을 비교 분석하고, 확보된 바이오센서를 이용한 실시간 분석

(출처 : 보고서 요약서 3p)

Abstract ▼

IV. Results
1. 1st year

A. We induced 4 reprogramming factors into several patient fibroblasts which were provided by Asan medical center and successfully generated iPSC-like colonies in 8 diseases (Costello syndrome, Noonan syndrome, CFC syndrome, MTDN1 defect, Citrin deficiency, Fabry di

IV. Results
1. 1st year

A. We induced 4 reprogramming factors into several patient fibroblasts which were provided by Asan medical center and successfully generated iPSC-like colonies in 8 diseases (Costello syndrome, Noonan syndrome, CFC syndrome, MTDN1 defect, Citrin deficiency, Fabry disease, OTC deficiency, Wilson disease).
B. We successfully developed generated colonies into stable disease-specific iPSCs and established efficient culture system.
C. We established biosensor which can monitor protein-protein interactions in live cells

2. 2nd year

A. We generated effiecient differentiation protocols into hepatocytes, neuron cells, osteoblatsts, endothelial cells, and so on using normal iPSC.
B. We searched putative candidates for disease progression and phenotype
C. We invected light inducible biosensor and confirmed its function

3. 3rd year

A. We studied various disease-specific phenotypes in several disease-specific iPSC and prepared a design to investigate disease mechanism
B. We found novel causative gene responsible for specific disease
C. We invented light-inducible biosensor which can modulate calcium ions intracellularly and introduced in normal stem cells.

(출처 : SUMMARY 8p)

목차 Contents

• 표지 ... 1제 출 문 ... 2보고서 요약서 ... 3요 약 문 ... 4SUMMARY ... 7CONTENTS ... 9목차 ... 10제1장 연구개발과제의 개요 ... 11 제1절 연구개발의 목적 ... 11 제2절 연구개발의 필요성 ... 11 제3절 연구개발의 범위 ... 12제2장 국내외 기술개발 현황 ... 13제3장 연구개발수행 내용 및 결과 ... 24 제1세부 ... 24 제2세부 ... 218제4장 목표달성도 및 관련분야에의 기여도 ... 271 제1절 연구개발의 최종목표 ... 271 제2절 연차별 연구개발 목표 및 내용 ... 271 제3절 계획대비 달성도 ... 273 제4절 연구목표에서 중요도 순으로 4~5개 목표 추출 및 가중치 부여 ... 275제5장 연구개발결과의 활용계획 ... 276제6장 연구개발과정에서 수집한 해외과학기술정보 ... 276제7장 연구시설·장비 현황 ... 277제8장 참고문헌 ... 278끝페이지 ... 287