초록 ▼

본 연구팀은 질환-특이 독성/약효 유효성 평가 시스템을 구축하기 위해 개인 고유의 특성을 반영하여 후보물질의 약효/독성을 평가할 수 있는 세포질환 모델 시스템을 개발하기 위해 1단계 연구를 수행한 결과 1. 근이영양증 DM1 질환 환자 체세포로부터 DM1-hiPSC를 제작하여, 심근세포 및 신경능선세포로 분화 유도하여 질환모델 목적세포를 확보하였으며, 마커 유전자 발현, toxic RNA foci 확인, 질환 타겟 유전자의 비정상적인 alternative splicing patteren, 오믹스 분석 등을 통한 DM1 질환 특이 표

본 연구팀은 질환-특이 독성/약효 유효성 평가 시스템을 구축하기 위해 개인 고유의 특성을 반영하여 후보물질의 약효/독성을 평가할 수 있는 세포질환 모델 시스템을 개발하기 위해 1단계 연구를 수행한 결과 1. 근이영양증 DM1 질환 환자 체세포로부터 DM1-hiPSC를 제작하여, 심근세포 및 신경능선세포로 분화 유도하여 질환모델 목적세포를 확보하였으며, 마커 유전자 발현, toxic RNA foci 확인, 질환 타겟 유전자의 비정상적인 alternative splicing patteren, 오믹스 분석 등을 통한 DM1 질환 특이 표현형 분석을 성공하였고, 비교 분석 결과를 토대로 DM1 질환 모델세포 유효성 검증을 완료함. 2. 당뇨병 Diabete Type I/II 질환 환자-체세포로부터 당뇨병-hiPSC를 제작하여 베타세포로 분화하여 목적세포를 확보하였고, 모세관전기영동/질량분석기 (Capillary electrophoresis/MS, CE/MS) 방법을 이용하여 당뇨병 특이적인 116종 대사체 프로파일을 확보하였으며, 비교 분석 결과를 토대로 당뇨병-질환 모델 세포 유효성을 검증함. 또한, 질환 표현형을 성공적으로 분석함으로써 성공적으로 1단계 연구목표를 달성함

· 논문: SCI 9건, 비SCI 1건
· 특허출원 (국내/국외): 국내 10건/국외 20건
· 특허등록 (국내/국외): 국외2건
· 학술발표 (국내/국외): 국내 16건/국내19건
· 수상실적 3건

(출처 : 요약서 3p)

Abstract ▼

IV. Results
We have successfully generated disease-specific human induced pluripotent stem cells (DM1 etc) from patient-derived human somatic cells and differentiated into disease target cells (neural cells, cardiac cells, immune cells, beta cells, and Osteo- lineage-specific cells). Disease-spec

IV. Results
We have successfully generated disease-specific human induced pluripotent stem cells (DM1 etc) from patient-derived human somatic cells and differentiated into disease target cells (neural cells, cardiac cells, immune cells, beta cells, and Osteo- lineage-specific cells). Disease-specific differentiated cells were systematically evaluated and qualified using 'Omics technology' and suggested as disease-specific model cells.

(출처 : SUMMARY 5p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 제 출 문 ... 2
• 보고서 요약서 ... 3
• 요 약 문 ... 4
• SUMMARY ... 5
• CONTENTS ... 6
• 목차 ... 7
• 제1장 연구개발과제의 개요 ... 8
• 제2장 국내외 기술개발 현황 ... 10
• 제1절 국외 기술 개발 현황 ... 10
• 제2절 국내 기술 개발 현황 ... 16
• 제3장 연구개발수행 내용 및 결과 ... 17
• 제1절 근이영양증(Dystrophia Myotonica type 1; DM1) ... 17
• 제2절 당뇨(Diabetes) ... 25
• 제4장 목표달성도 및 관련분야에의 기여도 ... 35
• 제1절 연구개발의 최종목표 ... 35
• 제2절 연차별 연구개발 목표 및 내용 ... 35
• 제3절 계획대비 달성도 ... 36
• 제4절 위 연구목표(총연구기간)에서 중요도 순으로 4∼5개 목표 추출 및 가중치 부여 ... 37
• 제5장 연구개발결과의 활용계획 ... 38
• 제6장 연구개발과정에서 수집한 해외과학기술정보 ... 39
• 제1절 질환모델 ... 39
• 제2절 스크리닝 ... 43
• 제7장 연구시설·장비 현황 ... 48
• 제8장 참고문헌 ... 49
• 끝페이지 ... 51