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NTIS 바로가기주관연구기관 | 연세대학교 Yonsei University |
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연구책임자 | 박국인 |
보고서유형 | 최종보고서 |
발행국가 | 대한민국 |
언어 | 한국어 |
발행년월 | 2016-09 |
과제시작연도 | 2015 |
주관부처 | 미래창조과학부 Ministry of Science, ICT and Future Planning |
등록번호 | TRKO201800006756 |
과제고유번호 | 1711028043 |
사업명 | 바이오·의료기술개발 |
DB 구축일자 | 2018-05-12 |
키워드 | 신경전구세포.가족성 알츠하이머병.세포이식.유전자 교정.유전자세포치료.Neural stem/progenitor cells.Familial Alzheimer's disease.Cell transplantation.Gene correction.Gene & cell therapy. |
iGMP시설에서 확립된 임상시험 수준의 인간 신경전구세포의 대량배양/유지/특성분석을 통하여 세포은행을 구축하였고 가족성 알츠하이머병의 특성을 보이는 동물모델 2종을 확보하여 효과적인 인간 신경전구세포의 뇌 이식술을 개발함. 이식된 공여세포의 생체 내 특성분석과 숙주 동물모델의 신경기능회복을 평가하는 동시에 질병회복 기전을 규명함으로서 세포치료법의 안전성과 유효성을 평가함. 알츠하이머 동물모델 유래 신경전구세포의 변이APP 유전자를 시험관 내 교정하기 위한 유전자 가위 시스템을 구축하였고 이를 기반으로 유전자가위의 생체 내 전달법으로
Purpose & Contents
New approaches for a mutant gene-corrected neural progenitor cell therapy for the familial Alzheimer’s disease will be investigated by the convergent studies with patient derived iPSCs-neural progenitor cells and mutated APP gene correction. The technology, targeted cleavage of
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