초록 ▼

연구의 목적 및 내용
4년내에 CD19양성 혈액종양을 대상으로 한 임상1상진입을 목표로, 2년내에 신규 CD19항체를 이용한 CAR유전자이입 T세포치료법을 확립하고 그 효력을 검증함

연구개발성과
○ CD 19 항원에 대하여 특이적으로 결합하는 신규 제조된 CD19항체 확립
○ Human CAR유전자의 생산 및 유전자 이입 T세포의 제조 프로토콜 확립
○ 혈액 종양세포주를 이용한 xenograft mouse model의 확립
○ Patient-derived xenograft (PDX)model의

연구의 목적 및 내용
4년내에 CD19양성 혈액종양을 대상으로 한 임상1상진입을 목표로, 2년내에 신규 CD19항체를 이용한 CAR유전자이입 T세포치료법을 확립하고 그 효력을 검증함

연구개발성과
○ CD 19 항원에 대하여 특이적으로 결합하는 신규 제조된 CD19항체 확립
○ Human CAR유전자의 생산 및 유전자 이입 T세포의 제조 프로토콜 확립
○ 혈액 종양세포주를 이용한 xenograft mouse model의 확립
○ Patient-derived xenograft (PDX)model의 확립
○ 배양조건 확립용 CD19 CAR construct 제작 및 바이러스 제작
○ human T 세포에 CD19 CAR를 발현하기 위한 조건 확립
○ 제조공정 수준으로 T 세포배양하기 위한 조건확립

연구개발성과의 활용계획(기대효과)
○ 신규 CD19항체를 이용한 CAR유전자이입 T세포의 효력 및 독성을 실험적으로 검증함으로써, 향후 신규 CD19 CAR T세포의 임상 진입을 위한 전임상 자료로 사용예정

○ 현 과제가 진행되는 동안, 효력시험 결과에 따라, 이후 큰 규모의 연구비를 확보하여 전임상시험 및 임상시험용 렌티바이러스제작, GMP급의 세포 제조 등의 단계로 진행할 예정임

○ 순조롭게 진행된다면, 과제종료후 2년간 바이러스 생산 및 전임상시험 단계를 거쳐 향후 4년후 임상시험용 IND filing을 목표로 함

○ 현재까지 미국을 중심으로 진행된 임상시험 결과로는 기존 치료에 불응하는 혈액종양에 대한 치료반응률이 매우 높으므로, 향후 임상시험을 거쳐 국내에서 상용화될 경우, 그 경제적, 사회적 파급효과가 매우 클 것으로 예상됨

○ 또한, 향후 CD19이외의 다른 암항원에 대한 CAR T세포의 개발의 플랫폼 기술을 제공함으로써, 이 기술의 여러 암종에의 확대 적용에 기여할 것으로 예상됨

(출처 : 요약문 2p)

Abstract ▼

Purpose&Contents
Establishment of the chimeric antigen receptor gene-modified T cell therapy using a novel CD19 antibody within 2 years for the purpose of initiating a phase I clinical trial within 4 years.

Results
○ Establishment of a newly prepared CD19 antibody that specifically bind

Purpose&Contents
Establishment of the chimeric antigen receptor gene-modified T cell therapy using a novel CD19 antibody within 2 years for the purpose of initiating a phase I clinical trial within 4 years.

Results
○ Establishment of a newly prepared CD19 antibody that specifically binds to CD19 antigen.
○ Establishment of production protocol of human CAR T cell.
○ Establishment of xenograft mouse model using hematologic tumor cell line.
○ Establishment of Patient-derived xenograft (PDX) model.
○ Construction of CD19 CAR and production of virus for CD19 CAR.
○ Establishment of conditions for expression of CD19 CAR in human T cells.
○ Establishment of conditions for culturing T cells at the manufacturing process level.

Expected Contribution
○ Preparation of experimental evidence for the efficacy of the novel CD19 CAR T cell therapy of preclinical study of this strategy.

○ Depending on the results, subsequent funding for GMP-grade virus production and cell production will be secured aiming at IND filing within 4 years

○ This effort will benefit domestic patients who suffer from intractable hematologic malignancies, which will contribute to the society.

○ This first-step trial will be a foundation for the further development of other pipelines using CAR T cell technology.

(출처 : SUMMARY 3p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 국문 요약문 ... 2
• SUMMARY ... 3
• 목차 ... 4
• 1. 연구개발과제의 개요 ... 5
• 1-1. 연구개발 목적 ... 5
• 1-2. 연구개발의 필요성 ... 6
• 1-3. 연구개발 범위 ... 7
• 2. 국내외 기술개발 현황 ... 8
• 2-1 국외 기술개발 현황 ... 8
• 2-2 국내 기술개발 현황 ... 10
• 3. 연구수행 내용 및 결과 ... 10
• 4. 목표달성도 및 관련분야 기여도 ... 24
• 5. 연구결과의 활용계획 ... 24
• 6. 연구과정에서 수집한 해외과학기술정보 ... 25
• 7. 연구개발과제의 대표적 연구실적 ... 27
• 8. 참여연구원 현황 ... 28
• 끝페이지 ... 28