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NTIS 바로가기주관연구기관 | 연세대학교 Yonsei University |
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연구책임자 | 박철용 |
보고서유형 | 최종보고서 |
발행국가 | 대한민국 |
언어 | 한국어 |
발행년월 | 2019-06 |
과제시작연도 | 2018 |
주관부처 | 과학기술정보통신부 Ministry of Science and ICT |
등록번호 | TRKO201900020500 |
과제고유번호 | 1711071732 |
사업명 | 개인기초연구(과기정통부)(R&D) |
DB 구축일자 | 2020-04-25 |
키워드 | 역분화 줄기세포.생체내 교정.A형 혈우병.세포치료법.8번 응고인자.CRISPR/Cas9. |
□ 연구개요
혈액응고 장애 질환에서 임상적으로 중요한 A형 혈우병의 근본적 치료법이 발되어 있지 않고, 원인 유전자인 8번 응고인자(FVIII)의 길이가 약 8kbp 임. 그리고 변이 형태가 단일염기 변이, 역위, 대량 결실, 중복 등 복잡한 구조변이에 의해 발생하므로 그 다양성/복잡성으로 인해 유전자 교정 및 치료법 개발 연구가 미흡한 실정임. 또한 FVIII 유전자의 주 발현 세포로의 분화 기술도 개발되어 있지 않은 상황임. 따라서 본 연구에서는 염색체의 안전한 locus에 치료용 FVIII 유전자를 CRISPR/Cas9을
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