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NTIS 바로가기주관연구기관 | 울산대학교 University of Ulsan |
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연구책임자 | 성영훈 |
보고서유형 | 최종보고서 |
발행국가 | 대한민국 |
언어 | 한국어 |
발행년월 | 2018-05 |
과제시작연도 | 2017 |
주관부처 | 과학기술정보통신부 Ministry of Science and ICT |
등록번호 | TRKO201900022766 |
과제고유번호 | 1711052104 |
사업명 | 개인기초연구(미래부) |
DB 구축일자 | 2020-07-29 |
키워드 | 유전자가위.질환 모델.마우스 모델.유전자치료.CRISPR.Cas9.Cpf1.DMD.exon skipping. |
□ 연구개요
본인은 선행연구를 통해서 TALEN 및 CRISPR-Cas9을 포함하는 engineered nuclease를 사용하여 유전자 녹아웃 마우스를 안정적으로 생산할 수 있는 기술을 개발하였음. 본 제안에서는 engineered nuclease를 통한 유전자 녹아웃 기술을 사용하여 1) 질환모델마우스를 확립하고, 이후에 다시 engineered nuclease를 사용하여 2) 마우스 성체에서 직접 in vivo gene therapy를 구현하고자 하였음. 이를 위해 X 염색체와 연관된 recessive muscular d
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