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NTIS 바로가기주관연구기관 | (주)툴젠 ToolGen.INC |
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연구책임자 | 김석중 |
참여연구자 | 송지환 , 이봉희 , 염수청 |
보고서유형 | 최종보고서 |
발행국가 | 대한민국 |
언어 | 한국어 |
발행년월 | 2020-01 |
주관부처 | 과학기술정보통신부 Ministry of Science and ICT |
과제관리전문기관 | 한국연구재단 National Research Foundation of Korea |
등록번호 | TRKO202000001857 |
DB 구축일자 | 2020-07-29 |
키워드 | 크리스퍼/카스9.헌팅턴병.유전체교정기술.B형 혈우병.유전병.CRISPR/Cas9.Huntington‘s Disease.Genome Editing.Hemophilia B.Genetic Disease. |
- 과제의 1단계 연구를 통해서는 유전체교정 기술을 이용한 in vivo 및 ex vivo 확장형 줄기세포 치료 기술 확립 및 검증을 목표로 헌팅턴병과 B형 혈우병에 대해 적절한 유전자교정 전략을 확립하였음.
- 고효율 고특이성 유전자가위를 확보하였고, 이를 치료제로 개발하기 위한 체내 유전자 전달체인 AAV 또는 관련 줄기세포와의 접목을 성공적으로 수행하였음.
- 각 질병에 관련된 기능성 연구를 위해 동물 모델을 개발 및 검증하였고 일부 치료효능 연구를 수행하였음.
- Nature Communications, Ca
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