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유전자 교정 유도만능줄기세포-분화세포 기반 난치병 치료제 개발
Development of differentiated cell therapy from iPSC for intractable disease 원문보기

보고서 정보
주관연구기관 가천대학교
Gachon University
연구책임자 이봉희
보고서유형최종보고서
발행국가대한민국
언어 한국어
발행년월2019-10
과제시작연도 2019
주관부처 과학기술정보통신부
Ministry of Science and ICT
등록번호 TRKO202100019831
과제고유번호 1711092745
사업명 바이오.의료기술개발(R&D)
DB 구축일자 2022-03-26
키워드 유전체교정.응고인자 IX.유도만능줄기세포.간분화세포.혈우병 B.genome editing.Cosagulation factor IX.iPSC.hepatic cell.Hemophilia B.

초록 ▼

B형 혈우병에 대한 지속적인 치료를 목적으로 줄기세포 치료와 관련되어 조직적합성 및 유전체교정을 통한 지속적인 혈액응고인자를 분비하는 세포치료제의 개발은 미미한 실정임. 본 연구는 줄기세포 유전체교정 기반 혈우병/헌팅턴 줄기세포치료제 제작 및 유효성 검증을 최종목표로 하였으며 이를 위한 단계 결과는 사람역분화줄기세포를 이용하여 CRIPSR/Cas9을 이용한 줄기세포 유전체교정 기술 개발하였음. 이를 이용하여 APOC 유전자의 promoter site에 Coagulation Factor IX 유전자를 삽입한 후, 단일세포 분리배양을

목차 Contents

  • 표지 ... 1
  • 제출문 ... 2
  • 보고서 요약서 ... 3
  • 요약문 ... 4
  • 목차 ... 5
  • 1. 연구개발과제의 개요 ... 6
  • 2. 연구수행내용 및 성과 ... 7
  • 2-1. 연구개발 내용 및 결과 ... 7
  • 2-2. 연구개발 내용 및 결과 ... 8
  • 3. 목표 달성도 및 관련 분야 기여도 ... 13
  • 3-1. 목표 ... 13
  • 3-2. 목표 달성여부 ... 13
  • 3-3. 목표 미달성 시 원인(사유) 및 차후대책(후속연구의 필요성 등) ... 14
  • 4. 연구개발성과의 활용 계획 등 ... 15
  • 붙임. 참고문헌 ... 15
  • 끝페이지 ... 15

참고문헌 (25)

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