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유전질병에 대한 확장형 유전체교정 치료전략 개발
Development of Therapeutic Genome Editing Platform for Genetic Diseases 원문보기

보고서 정보
주관연구기관 (주)툴젠
ToolGen.INC
연구책임자 김석중
참여연구자 유호성 , 이명수 , 배희숙 , 최유리 , 조규본 , 김운기 , 신은지 , 배승민 , 신혜정 , 최범석 , 이정준 , 김영훈 , 정의환 , 이강인 , 송동우 , 김윤영 , 이재영 , 김민영 , 이규준
보고서유형최종보고서
발행국가대한민국
언어 한국어
발행년월2020-01
과제시작연도 2019
주관부처 과학기술정보통신부
Ministry of Science and ICT
등록번호 TRKO202000001858
과제고유번호 1711082797
사업명 바이오.의료기술개발(R&D)
DB 구축일자 2020-07-29
키워드 유전자 교정.혈우병.헌팅턴병.아데노부속바이러스.녹인.Genome editing.Hemophilia.Huntington’s disease.Adeno-associated virus.knock-in.

초록 ▼

- 혈우병, 헌팅턴병 치료제 후보로써 간에서 전사활성이 강한 safe harbor gene과 HTT, SPT4 등을 타겟으로 하는 유전자가위를 개발하였음.
- Safe harbor에 hF9이 KI될 수 있는 donor 시스템을 구축하였음.
- B형 혈우병 환자 iPSC를 유전체교정을 통해 구축하였고, hF9이 KI되어 치료유전자를 발현할 수 있는 iPSC를 3세부와 협업으로 구축하였음.
- 헌팅턴병 질환모델에서의 in vivo/ex vivo 초기 유효성 평가를 통해 치료가능성을 확인하였음.
- B형 혈우병 질환

목차 Contents

  • 표지 ... 1
  • 제 출 문 ... 2
  • 보고서 요약서 ... 3
  • 요약문 ... 4
  • 목차 ... 5
  • 1. 연구개발과제의 개요 ... 6
  • 가. 연구개발의 목적 ... 6
  • 나. 연구개발의 필요성 및 중요성 ... 6
  • 2. 연구수행내용 및 성과 ... 8
  • 가. 이론적 접근 방법 ... 8
  • 나. 실험적 접근 방법 ... 10
  • 다. 연구내용 ... 13
  • 라. 연구개발성과 ... 33
  • 3. 목표 달성도 및 관련 분야 기여도 ... 34
  • 3-1. 목표 ... 34
  • 3-2. 목표 달성여부 ... 34
  • 3-3. 목표 미달성 시 원인(사유) 및 차후대책(후속연구의 필요성 등) ... 37
  • 4. 연구개발성과의 활용 계획 등 ... 37
  • 가. 실용화제품화 방안 ... 37
  • 나. 미래 원천기술 확보 ... 37
  • 다. 신상업 창출 ... 37
  • 라. 사업화 방안 ... 38
  • 마. 기술이전 방안 ... 38
  • 바. 후속연구 방안 ... 38
  • 붙임. 참고문헌 ... 38
  • 끝페이지 ... 38

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참고문헌 (25)

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