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NTIS 바로가기주관연구기관 | (주)툴젠 ToolGen.INC |
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연구책임자 | 김석중 |
참여연구자 | 장재형 |
보고서유형 | 최종보고서 |
발행국가 | 대한민국 |
언어 | 한국어 |
발행년월 | 2019-12 |
과제시작연도 | 2019 |
주관부처 | 과학기술정보통신부 Ministry of Science and ICT |
등록번호 | TRKO202300013349 |
과제고유번호 | 1711082797 |
사업명 | 바이오.의료기술개발(R&D) |
DB 구축일자 | 2023-10-31 |
키워드 | B형 혈우병.안전한 유전체.아데노부속바이러스.크리스퍼/카스9.유도만능줄기세포.세포치료.유전자치료.헌팅턴병.Hemophilia B.Safe harbor.Adeno-associated virus.CRISPR/Cas9.iPSC.Cell therapy.Gene therapy.Huntington Disease. |
□ 연구개발 목표
난치성 유전질환인 B형 혈우병/헌팅턴병에 대한 유전체교정 기반 줄기세포치료제 및 유전자치료제 개발을 위해 1)치료제 개발 맞춤형 유전자가위 개발, 2)치료유전자를 성공적으로 삽입시킬 수 있는 공여 DNA의 개발, 3)교정된 줄기세포로부터 분화된 간세포에 대한 약리작용 규명 및 안정성 테스트, 4)줄기세포치료제 및 유전자치료제의 혈우병 질환모델에서의 치료적 효능 비교, 5)동물모델에서의 안전성 평가 등을 성공적으로 진행함. 이후 얻어진 연구 결과를 바탕으로 추가적으로 필요한 전임상 지표를 확보하고 임상진입을 위
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