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NTIS 바로가기주관연구기관 | 차의과학대학교 CHA University |
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연구책임자 | 송지환 |
참여연구자 | 김현숙 , 박현정 , 노정은 |
보고서유형 | 최종보고서 |
발행국가 | 대한민국 |
언어 | 한국어 |
발행년월 | 2019-10 |
과제시작연도 | 2019 |
주관부처 | 과학기술정보통신부 Ministry of Science and ICT |
등록번호 | TRKO202000001859 |
과제고유번호 | 1711082816 |
사업명 | 바이오.의료기술개발(R&D) |
DB 구축일자 | 2020-07-29 |
키워드 | 유전자가위.헌팅턴병.유전자편집기술.신경줄기세포.비임상시험.CRISPR-Cas9.Huntington’s Disease.Genome-editing technology.Neural stem cells.Preclinical study. |
유전적 병인을 가진 퇴행성 뇌질환인 헌팅턴병의 병인을 해결하는 치료제로는 유전체 편집이 가장 적절한 치료방법일 것임. 본 연구는 희귀난치성질환인 헌팅턴병의 유전체 편집기반의 Ex vivo 세포 치료제 및 In vivo 유전자 가위 치료제를 개발하고, 두 가지 다른 치료방법을 체계적으로 비교 분석하여 실질적으로 임상적용 가능한 유전체 편집기술 개발을 목표로 하고 있음.
1. 헌팅턴병 동물 YAC128 마우스의 신경줄기세포와 헌팅턴병 환자 iPSC-신경줄기세포에서의 Spt4의 유전체 편집 완료 및 신경치료효과를 규명함
2.
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