초록 ▼

- 과제의 1단계 연구를 통해서는 유전체교정 기술을 이용한 in vivo 및 ex vivo 확장형 줄기세포 치료 기술 확립 및 검증을 목표로 헌팅턴병과 B형 혈우병에 대해 적절한 유전자교정 전략을 확립하였음.
- 고효율 고특이성 유전자가위를 확보하였고, 이를 치료제로 개발하기 위한 체내 유전자 전달체인 AAV 또는 관련 줄기세포와의 접목을 성공적으로 수행하였음.
- 각 질병에 관련된 기능성 연구를 위해 동물 모델을 개발 및 검증하였고 일부 치료효능 연구를 수행하였음.
- Nature Communications, Ca

- 과제의 1단계 연구를 통해서는 유전체교정 기술을 이용한 in vivo 및 ex vivo 확장형 줄기세포 치료 기술 확립 및 검증을 목표로 헌팅턴병과 B형 혈우병에 대해 적절한 유전자교정 전략을 확립하였음.
- 고효율 고특이성 유전자가위를 확보하였고, 이를 치료제로 개발하기 위한 체내 유전자 전달체인 AAV 또는 관련 줄기세포와의 접목을 성공적으로 수행하였음.
- 각 질병에 관련된 기능성 연구를 위해 동물 모델을 개발 및 검증하였고 일부 치료효능 연구를 수행하였음.
- Nature Communications, Cancer Research 등 국제 저널에 총 7개의 국제 논문을 출판 완료하고 그외에 2개 논문 in press 중임.
- 과제 연구를 통해 얻은 발명으로 2개 특허를 국내 및 PCT 출원하였음

(출처 : 요약서 4p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 제 출 문 ... 2
• 보고서 요약서 ... 3
• 요약문 ... 4
• 목차 ... 5
• 1. 연구개발과제의 개요 ... 5
• 가. 확장형 최적 유전체교정 치료 플랫폼 개발 ... 5
• 나. 다양한 유전질병 치료제로 확장될 수 있는 유전체교정 치료제 구성 전략. ... 6
• 2. 연구수행내용 및 성과 ... 8
• 가. B형 혈우병 유전자교정 치료 전략 개발 ... 8
• 나. 헌팅턴병 유전자교정 치료 전략 개발 ... 25
• 3. 목표 달성도 및 관련 분야 기여도 ... 46
• 3-1. 목표 ... 46
• 3-2. 목표 달성여부 ... 46
• 4. 연구개발성과의 활용 계획 등 ... 50
• 가. 2단계 연구 계획 ... 50
• 나. 관련분야 연구개발에 활용 ... 50
• 다. 연구결과물의 사업화 방안 ... 50
• 라. 상용화 모델 ... 51
• 끝페이지 ... 51