초록 ▼

□ 연구의 목적 및 내용
■ 연구 목적: 다발골수종 NK세포유전자치료제 개발 후보물질, 지식재산권 확보 및 기술이전

■ 연구 내용:
- 자연살해세포(natural killer cell, NK cell)의 유전자를 조작하여 고활성의 NK세포를 개발함으로써 불응성/재발성 다발골수종(multiplemyeloma; MM) 환자에게 치료수단을 제공하고자함
- IL32γ-IFNγ, BCMA-CAR NK 후보물질 2건의 특성분석
- PBMC로부터 치료적 용량이 확보가능한 대량배양법을 개발하여 자가 또는 동종 N

□ 연구의 목적 및 내용
■ 연구 목적: 다발골수종 NK세포유전자치료제 개발 후보물질, 지식재산권 확보 및 기술이전

■ 연구 내용:
- 자연살해세포(natural killer cell, NK cell)의 유전자를 조작하여 고활성의 NK세포를 개발함으로써 불응성/재발성 다발골수종(multiplemyeloma; MM) 환자에게 치료수단을 제공하고자함
- IL32γ-IFNγ, BCMA-CAR NK 후보물질 2건의 특성분석
- PBMC로부터 치료적 용량이 확보가능한 대량배양법을 개발하여 자가 또는 동종 NK치료제 개발의 기반기술 확보

□ 연구개발성과
■ 정량적 성과
- 경제적 성과: 기술이전 1건
- 기술적 성과: 바이오의약품 후보물질 2건 확보 / 국내특허 3건 출원

■ 정성적 성과: MM 치료용 후보물질 특성분석
- 치료용 유전자 디자인 및 제작
- 비바이러스성 유전자 전달 기술 개발
- MM 특이적 암항원(BCMA, CD319, CD138, CD38) 분석
- MM 암세포주 xenograft 모델 확립
- IL32γ-IFNγ 발현 NK세포의 in vitro 및 in vivo 효능 평가
- MM 타겟 CAR 4종의 NK세포 제작 및 in vitro 유효성 평가
- BCMA-CAR NK세포의 in vivo 유효성 평가
- NK세포 대량배양을 위한 유전자 조작 먹이세포 제작
- 고활성 NK세포 대량배양법 확립 연구개발성과의 활용계획

□ 연구개발성과의 활용계획(기대효과)
▪ 단계 연구개발 목표를 성공적으로 달성함 (기술이전 1건, 특허출원 3건)
▪ 후속 연구개발사업 진입 (연구종료 후 임상시험 진입)
▪ Fast track 인허가과정을 거쳐 조기 시판허가 획득
▪ 기술이전으로 제약바이오기업의 제품개발에 기여함
▪ 특허확보와 기반기술 확대로 신개념 항암면역세포유전자치료제 개발 확산

(출처 : 요약문 4p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 제출문 ... 2
• 보고서 요약서 ... 3
• 요약문 ... 4
• 목차 ... 5
• 1. 연구개발과제의 개요 ... 6
• 1-1. 연구개발대상의 국내·외 연구 현황 ... 7
• 1-2. 연구개발의 필요성 및 중요성 ... 19
• 1-3. 연구개발의 목표 및 범위 ... 21
• 2. 연구수행내용 및 성과 ... 23
• 2-1. 1차년도(2017년) 연구개발 내용 및 결과 ... 23
• 2-2. 2차년도(2018년) 연구개발 내용 및 결과 ... 35
• 2-3. 3차년도(2019년) 연구개발 내용 및 결과 ... 44
• 2-4. 연구개발 성과 ... 62
• 3. 목표 달성도 및 관련 분야 기여도 ... 63
• 3-1. 목표 ... 63
• 3-2. 목표 달성여부 ... 64
• 3-3. 목표 미달성 시 원인(사유) 및 차후대책(후속연구의 필요성 등) ... 65
• 4. 연구개발성과의 활용 계획 등 ... 66
• 붙임. 참고문헌 ... 67
• 끝페이지 ... 67