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NTIS 바로가기주관연구기관 | 넥셀 |
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연구책임자 | 우동훈 |
보고서유형 | 최종보고서 |
발행국가 | 대한민국 |
언어 | 한국어 |
발행년월 | 2020-03 |
과제시작연도 | 2019 |
주관부처 | 과학기술정보통신부 Ministry of Science and ICT |
등록번호 | TRKO202100001222 |
과제고유번호 | 1711089831 |
사업명 | 개인기초연구(과기정통부)(R&D) |
DB 구축일자 | 2021-06-12 |
키워드 | 인간전분화능 줄기세포.윌슨병.유전자편집.간세포. |
연구개요
본 연구는 희귀 난치성 유전질환의 하나인 윌슨 병 (Wilson’s disease, WD)의 신약개발을 위한 생체 외 (in vitro) 간세포 모델을 확립하는 것을 목표로 함. 구체적으로는 얻기 힘든 윌슨 병 환자 시료의 제한성을 극복하기 위하여, 이를 대신 할 수 있는 윌슨 병 보유 간세포를 인간 전분화능 줄기세포 (human plurpotent stem cells, hiPSCs)로부터 확보하는 것으로, 이를 위하여 현재 세계적으로 가장 주목을 받고 있는 유전자 편집 기술인 CRISPR/Cas9 system을 이용
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