초록 ▼

□ 연구의 목적 및 내용
-골수 중간엽 줄기세포의 증식/이동을 촉진시키는 신기능을 보유한 Substance-P를 이용하여, ex vivo 배양한 중간엽 줄기세포가 치유 효과를 내는 다양한 질환 모델에서, Substance-P의 손상치유 기작 및 치유 효과를 입증하여, 줄기세포 촉진제로서 유효성을 확인, 전문의약품 개발을 위한 전 임상시험 (안전성/유효성)과 안정성 시험 통하여 식약청 IND 승인

□ 연구개발성과
1. 정기적 연구진도 관리, 장애 요인 분석, 문제 해결 및 전략 수립
2. 식품의약품안전처와

□ 연구의 목적 및 내용
-골수 중간엽 줄기세포의 증식/이동을 촉진시키는 신기능을 보유한 Substance-P를 이용하여, ex vivo 배양한 중간엽 줄기세포가 치유 효과를 내는 다양한 질환 모델에서, Substance-P의 손상치유 기작 및 치유 효과를 입증하여, 줄기세포 촉진제로서 유효성을 확인, 전문의약품 개발을 위한 전 임상시험 (안전성/유효성)과 안정성 시험 통하여 식약청 IND 승인

□ 연구개발성과
1. 정기적 연구진도 관리, 장애 요인 분석, 문제 해결 및 전략 수립
2. 식품의약품안전처와 substance-P의 IND승인을 위한 자료 확보 및 검토
3. 국내/국외 전문가 초빙 및 연구진 교류/기술 자문/실용화 전략 및 해외 라이센싱 전략 구상
4. 임상 적응증 대상인 당뇨/허혈성 궤양 환자 조직 환경 분석
5. 1상 임상시험 프로토콜 작성/ 적응증 대상 환자 혈액에 SP PD 지표 분석을 위한 IRB 승인/ 임상 1상 시험을 위한 SP 측정 방법 validation
6. 적응증 대상환자 혈중 SP PD 지표 평가
7. 비임상 유효성/안전성 시험완료
8. SP-Acetate salt 원료 물질 생산 및 안정성 시험
9. SP-Acetate salt 원료의약 생산공정 최적화 연구
10. IND 승인을 위한 Filing
11. SP-DDS 개발을 위한 국소 약물전달 시스템 전임상 평가/ 고밀도 지질단백질 모사 나노디스크 기반 SP 전달 시스템 전임상 유효성 평가

□ 연구개발성과의 활용계획 (기대효과)
-Substance- P에 의한 치료법은 줄기세포 배양 없이 간단한 주사로 줄기세포를 동원할수 있는 방법임. 골수줄기 세포를 채취하는 과정 없이 간단한 처방만으로 아주 작은 크기의 펩타이드 주사를 통해 치료가 가능함. 이는 성체골수줄기세포를 채취, 배양, 관리하는 데 소요되는 과도한 비용을 줄일 수 있을 뿐 아니라 줄기세포를 이용한 치료의 사각지대에 있는 많은 환자들에게 적용하여 치료 기회를 동등하게 가질 수 있는 권리를 부여할 것임.
-줄기세포 가동 치료제 임상 연구의 기초 자료로 활용가능. 염증과 같은 열악한 환경에서 생존이 열악한 줄기세포의 특성을 감안할 때 줄기세포의 임상적 활용 및 세포치료의 한계점 극복을 위한 기초자료로 활용 가능.
-고부가가치산업인 약물전달 및 줄기세포 기반 치료기술 관련된 독자적 기반기술의 확립이 가능함. 개발된 Substance- P 기반 기술을 이용한 조직재생 기법은 다양한 장기의 손상 치료에도 적용될 수 있어 그 시장성이 매우 클 것으로 기대됨.
-치료 효능이 향상된 Substance- P 기반 수식 제제 및 전달 제형 기술은 현재 미국, 유럽에 의해 독점되어 왔던 세포치료제 및 의약품을 대체할 수 있는 핵심원천기술로 개발이 가능함. 국내·외 특허출원, 등록 후 지적재산권을 확보하여 관련 분야의 국제적 기술경쟁력을 제고할 수 있음. 따라서 사용료 및 로열티 지급으로 인한 외화손실을 줄일 수 있을 것으로 기대됨.

(출처 : 국문 요약문 4p)

Abstract ▼

□ Purpose&Contents
-Substance-P (SP) can stimulate proliferation and mobilization of bone marrow mesenchymal stem cells. It was proven that SP can exert the therapeutic effect on the diverse diseases that can be treated by transplantation of ex vivo cultured mesenchymal stem cell. Thus, This stud

□ Purpose&Contents
-Substance-P (SP) can stimulate proliferation and mobilization of bone marrow mesenchymal stem cells. It was proven that SP can exert the therapeutic effect on the diverse diseases that can be treated by transplantation of ex vivo cultured mesenchymal stem cell. Thus, This study was aimed to perform preclinical trial (safety/efficacy/stability) with SP to get the permission of IND and, finally, completion of clinical trial phase.

□ Results
-Management of project progression, analysis for obstacle concerns, the establishment of strategy for solutions.
-Acquirement and review for the document for IND permission (KFDA)
-Invitation for expert, international exchange of research team, consultation for commercialization and preparation of abroad licensing
- The comparative analysis of microenvironment in diabetic/ ischemic ulcer
-The design for clinical trial to analyze PK/PD of SP in health volunteer
-Completion of method validation to measure SP level in serum
-Completion of non-clinical safety and efficacy study
-The manufactures of SP API and their stability test
-Optimization of manufacture procedure of SP API
-Document filing of IND
-The development of the technique for the modification of SP and the sustained release (DDS) to improve the therapeutic effect of SP in vivo

□ Expected Contribution
o SP, stem cell mobilizer, will hold high expectation in field of regenerative medicine. SP will be new paradigm to overcome technical limitation from cell therapeutics (high cost, ex vivo culture, the difficulties for the delivery of cell to the patients and, the spatial/temporal restriction) and furthermore, will become therapy of new generation in regenerative medicine.
o This study will provide the new medical therapy and also, create economical value as well as the life of patients.
o We firstly proved the novel function of SP (Nature med, 2009) and possessed patent (Korea, UK, GR, JP, US, CN). Contrary to conventional cell therapy, SP is anticipated to be global new drug as a peptide. If the development of SP can come from this project, technical value upon commercialization will be incredibly valuable.

(출처 : SUMMARY 5p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 제출문 ... 2
• 보고서 요약서 ... 3
• 국문 요약문 ... 4
• SUMMARY ... 5
• CONTENTS ... 6
• 목차 ... 7
• 1. 연구개발과제의 개요 ... 8
• 1-1. 연구개발 목적 ... 8
• 1-2. 연구개발의 필요성 ... 8
• 1-3. 연구개발 범위 ... 10
• 2. 국내외 기술개발 현황 ... 11
• 3. 연구수행 내용 및 결과 ... 13
• 4. 목표달성도 및 관련분야 기여도 ... 191
• 4-1. 목표달성도 ... 191
• 4-2. 관련분야 기여도 ... 198
• 5. 연구결과의 활용계획 ... 200
• 6. 연구과정에서 수집한 해외과학기술정보 ... 201
• 7. 연구개발성과의 보안등급 ... 201
• 8. 국가과학기술종합정보시스템에 등록한 연구시설·장비 현황 ... 201
• 9. 연구개발과제 수행에 따른 연구실 등의 안전조치 이행실적 ... 202
• 10. 연구개발과제의 대표적 연구실적 ... 203
• 11. 기타사항 ... 203
• 12. 참고문헌 ... 204
• 별첨4. 실적 증빙자료 ... 206
• 별첨5. 기타 첨부서류 ... 395
• 끝페이지 ... 424