초록 ▼

□연구의 목적 및 내용
※최종 목표: 난치성 오십견 (회전근개질환) 치료를 위한 유전자 강화 동종 제대 유래 줄기세포 치료제 개발
■ 1세부 - 회전근개 질환의 근본적 원인인 건의 퇴행성 변화 및 이로 인한 건조직 결손의 치료가 가능한 건 재생 가능 유전자가 전달된 동종 제대유래 줄기세포 주사 치료제 개발
■ 2세부 - 난치성 오십견 질환 치료에 있어 UC MSC를 이용한 비침습적 치료전략 확립 및 전임상단계 완료를 목표로 함. 이를 위해 UC MSC의 분화를 유도하는 신규 유전자와 그 발현을 제어할 수 있는 Ele

□연구의 목적 및 내용
※최종 목표: 난치성 오십견 (회전근개질환) 치료를 위한 유전자 강화 동종 제대 유래 줄기세포 치료제 개발
■ 1세부 - 회전근개 질환의 근본적 원인인 건의 퇴행성 변화 및 이로 인한 건조직 결손의 치료가 가능한 건 재생 가능 유전자가 전달된 동종 제대유래 줄기세포 주사 치료제 개발
■ 2세부 - 난치성 오십견 질환 치료에 있어 UC MSC를 이용한 비침습적 치료전략 확립 및 전임상단계 완료를 목표로 함. 이를 위해 UC MSC의 분화를 유도하는 신규 유전자와 그 발현을 제어할 수 있는 Element 선별. 이들을 이용해 체내에서의 분화시기에서만 발현이 유도되는 새로운 유전자발현조절 시스템을 구축. 높은 생착/치료 유효성과 안전성을 갖춘 새로운 UC MSC치료제 개발
■ 3세부 - 난치성 오십견(회전근개질환) 치료를 위한 ‘유전자강화 줄기세포치료제’ 기술개발과 실용화사업 단계에서, 면역학적 시험연구(기준 및 시험법)를 확립하고, 이를 바탕으로 줄기세포치료제의 면역학적 안전성과 유효성 자료를 편철

□연구개발성과
■ 지식재산권
1. 증식능 및 분화능이 우수한 탯줄유래 줄기세포의 분리 효율 극대화하는 방법에 대해 특허 등록함. *등록: 국내 1건, *출원: 국외 1건
2. 시제품의 건 재생, 질환 치료 및 항염 효과가 있음을 밝혀냄. *출원: 국내 2건
■ 기술실시 계약 (기술이전) : “인간 제대로부터 줄기세포를 분리하는 방법” 아키소스템 바이오스트래티지스 ㈜
- 유전자 강화 줄기세포 치료제를 개발하기 위해서는 줄기세포 치료제 개발이 우선시 되어야 함. 유전자 강화 줄기세포 치료제 개발 시 제품의 생산능이 1000배 이상 증대되고 이에 따른 제품의 생산성과 가격감소를 이끌어낼 수 있다고 판단됨.
■ 논문: 국외 SCI급 15편, 국내 SCI급 2건 (제1저자, 교신저자)
1. 난치성 오십견의 병증단계에 따른 조직학적 특성 및 줄기세포 치료 시 건세포의 유효성 평가 연구
2. 임상단계에서의 줄기세포 주사제의 안전성 및 효능 연구
3. 근골격계 조직에서의 발병 인자 규명 및 이를 억제하는 치료 전략 수립
4. 면역학적 안전성과 유효성 평가
■ 학술대회 논문발표 : 국내학회발표 53회, 국외학회발표 18회
■ 수상실적 : 8건
■ 언론보도 : YTN SCIENCE 방송 사이언스투데이 프로그램, 젊은 사람도 안심할 수 없다!…'골관절염' 주의보
■ 인력 양성 : 7명

□연구개발성과의 활용계획(기대효과)
■ 고령의 만성 질환을 함께 가진 회전근개 질환 환자에게 이전에는 불가능한 치료의 기회 제공. 특히 건세포 분화 특이적인 유전자 전달 및 제어 시스템을 구축해 효율적이고 안전성이 높은 세포치료제 개발을 도모
■ 현재까지 부재하던 난치성 오십견 질환의 마우스 표준 모델의 개발을 통하여 세계적 수준에서 난치성 오십견 질환 연구의 활성화를 도모함
■ 줄기세포치료제 개발에서 중요시 되는 면역학적 안전성과 유효성에 대한 기시법 개발과 확립이 기대됨.
■ 기시법을 통해 유전자세포 치료제의 임상시험 허가신청을 위한 근거자료로 활용이 가능

(출처 : 요 약 문 4p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 제 출 문 ... 2
• 보고서 요약서 ... 3
• 요약문 ... 4
• 목차 ... 5
• 1. 연구개발과제의 개요 ... 6
• 2. 연구수행내용 및 성과 ... 9
• 2-1. 연구수행내용 및 성과 ... 9
• 2-2. 대표적 성과 ... 91
• 3. 목표 달성도 및 관련 분야 기여도 ... 93
• 3-1. 목표 ... 93
• 3-2. 목표 달성여부 ... 93
• 3-3. 목표 미달성 시 원인(사유) 및 차후대책(후속연구의 필요성 등) ... 97
• 4. 연구개발성과의 활용 계획 등 ... 98
• 붙임. 참고문헌 ... 100
• 끝페이지 ... 101