초록 ▼

□ 연구의 목적 및 내용
본 연구는 난치‧만성 망막질환인 당뇨망막병증 황반부종 및 건성 노인성 황반변성의 새로운 치료적 접근을 위한 방안으로, 질환 특이적 유전자 및 유전자조절 선도물질을 확보하여 이를 도입한 융합 세포치료제 기술을 개발하고, 소동물-중대동물 질환모델 플랫폼을 통해 이의 안전성 및 유효성을 평가하고자 함.

□ 연구개발성과
난치‧만성 망막질환인 당뇨망막병증 황반부종 및 건성 노인성 황반변성 치료용 융합 세포치료제 개발을 위한 본 연구는 1) 질환 특이적 유전자 및 유전자조절 물질에 기반한 융합

□ 연구의 목적 및 내용
본 연구는 난치‧만성 망막질환인 당뇨망막병증 황반부종 및 건성 노인성 황반변성의 새로운 치료적 접근을 위한 방안으로, 질환 특이적 유전자 및 유전자조절 선도물질을 확보하여 이를 도입한 융합 세포치료제 기술을 개발하고, 소동물-중대동물 질환모델 플랫폼을 통해 이의 안전성 및 유효성을 평가하고자 함.

□ 연구개발성과
난치‧만성 망막질환인 당뇨망막병증 황반부종 및 건성 노인성 황반변성 치료용 융합 세포치료제 개발을 위한 본 연구는 1) 질환 특이적 유전자 및 유전자조절 물질에 기반한 융합 세포치료제 기술을 확보하여 이의 유효성을 소동물질환모델에서 평가하는 1단계 3개년의 연구와, 2) 이를 바탕으로 중대동물 모델에서 해당 유전자 및 유전자조절 선도물질 기반 융합 세포치료제의 안전성 및 유효성을 평가하는 2단계 2개년의 연구, 총 5개년의 연구로 구성됨.
1. 난치‧만성 망막질환 치료를 위한 질환 특이적 유전자/유전자조절 선도물질 기반 융합 세포치료제 기술 확보
1) 건성 노인성 황반변성 치료용 유전자(CCN5, NIa) 기반 융합 세포치료제 기술 확보 및 질환 특이적 소동물 모델을 통한 유효성 평가
2) 당뇨망막병증 황반부종 치료용 유전자조절 물질(TXNIP, UBQLN1 타겟) 기반 융합 세포치료제 기술 확보 및 질환 특이적 소동물 모델을 통한 유효성 평가
2. 중대동물 모델을 통한 유전자/유전자조절 선도물질 기반 융합 세포치료제의 안전성 및 유효성 평가
1) 중대동물 모델을 통한 융합 세포치료제의 안전성 및 유효성 평가
2) Ex vivo, 소동물 모델을 통한 융합 세포치료제의 안전성 및 유효성 기전 규명
본 연구를 통해 정량적으로 1) 63편의 SCI 논문, 2) 3편의 비SCI 논문, 3) 10건의 초청강연실적, 4) 45편의 국내학술대회 논문발표, 5) 82편의 국제학술대회 논문발표, 6) 11건의 국내특허 출원, 7) 17건의 국외특허 출원, 8) 4건의 국내특허 등록, 9) 2건의 국외특허 등록, 10) 3건의 기술실시계약을 달성함.
정성적으로 혈관내피전구세포 기반의 융합 세포치료제를 소동물-중대동물 모델에서 확인하였고, 융합 세포치료제 요소 기술인 유전자 교정 기술의 망막질환 관련 생체내 효과를 최초로 확인하였음.

□ 연구개발성과의 활용계획(기대효과)
학문적 효과
1) 당뇨망막병증 황반부종 및 건성 노인성 황반변성의 새로운 치료적 접근 가능
2) 당뇨망막병증 황반부종 및 건성 노인성 황반변성의 병태기전의 규명
임상적 효과
1) 난치‧만성 망막질환의 새로운 치료적 접근 가능
2) 난치‧만성 망막질환의 치료를 통해 해당 질환 환자의 시력 유지 가능성 확보
사회경제적 효과
1) 난치‧만성 망막질환 치료제 시장에 융합 세포치료제라는 새로운 방식으로 진입
2) 실명으로 인한 막대한 사회경제적 비용의 절감

(출처 : 요약문 4p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 제 출 문 ... 2
• 보고서 요약서 ... 3
• 요약문 ... 4
• 목차 ... 5
• 1. 연구개발과제의 개요 ... 6
• 1-1. 연구개발의 개요 ... 6
• 1-2. 국내·외 연구동향 ... 6
• 1-3. 연구개발의 필요성 및 중요성 ... 9
• 2. 연구수행내용 및 성과 ... 11
• 2-1. 연구수행내용 및 성과 ... 11
• 2-2. 대표적 성과 ... 70
• 3. 목표 달성도 및 관련 분야 기여도 ... 71
• 3-1. 목표 ... 71
• 3-2. 목표 달성여부 ... 72
• 3-3. 목표 미달성 시 원인(사유) 및 차후대책(후속연구의 필요성 등) ... 75
• 4. 연구개발성과의 활용 계획 등 ... 76
• 붙임. 참고문헌 ... 78
• 끝페이지 ... 82