초록 ▼

□ 연구의 목적 및 내용
[연구목적]
• 인간 줄기세포 유래 정상 및 질환모델 세포의 대량 생산 기술을 확립하여 신약 발굴 및 독성평가용 세포로 실용화
• 환자 유래 질환모델 줄기세포를 이용하여 고순도/고효율/초고속 약리독성 및 유효성 평가 플랫폼 구축
• 신약 스크리닝 플랫폼 기술 및 Drug reposition 스크리닝을 통한 신규 후보 물질 발굴
[연구내용]
• 줄기세포 기반 신약개발용 타겟세포 생산 시스템 구축 및 표준화
- 심근세포 대량생산 시스템 구축 및 표준화
- 혈관세

□ 연구의 목적 및 내용
[연구목적]
• 인간 줄기세포 유래 정상 및 질환모델 세포의 대량 생산 기술을 확립하여 신약 발굴 및 독성평가용 세포로 실용화
• 환자 유래 질환모델 줄기세포를 이용하여 고순도/고효율/초고속 약리독성 및 유효성 평가 플랫폼 구축
• 신약 스크리닝 플랫폼 기술 및 Drug reposition 스크리닝을 통한 신규 후보 물질 발굴
[연구내용]
• 줄기세포 기반 신약개발용 타겟세포 생산 시스템 구축 및 표준화
- 심근세포 대량생산 시스템 구축 및 표준화
- 혈관세포 대량생산 시스템 구축 및 표준화
- 환자(iPSC) 유래 질환 모사 세포 생산
- 신경세포 대량생산 시스템 구축 및 표준화
• 독성·유효성 평가 플랫폼 개발
- 심근세포 활용 독성 평가 플랫폼 개발
- 신경세포 활용 유효성 평가 모델링 시스템 구축
• 줄기세포 스크리닝 플랫폼 활용 후보물질 발굴
- 근육질환 진단 마커 및 치료제 후보물질 발굴
- 파킨슨병 시약 후보물질 개발
- 파킨슨병 후보물질의 안전성 검증_심근독성
- 척수성 근위축증 신약 후보물질 개발

□ 연구개발성과
• 심근, 혈관, 간, 신경세포 생산 및 표준화 관련성과
- 분화, 역분화, 교차분화를 통한 세포생산 기술개발 및 표준화 확립
- 환자유래 질환모델 세포주 개발
[논문게재 : Nature protocols, Nature Communication 외 51건]
[특허출원 및 등록 : 58건(등록 8건, 국내 45건/국외 13건), 기술이전: 4건]
[질환모델 : 유전질환 유래 질환모델 총 7종]
• 독성평가 관련성과
- 독성평가용 모델 개발 및 독성평가법 검증
[독성평가 검증논문 : 심독성 평가법 검증 BMB Reports 외 2건]
[독성평가 모델 : 심장 CiPA 평가법 및 간 오가노이드 4종 ]
• 신약스크리닝 관련성과
- 독성평가용 모델 개발 및 독성평가법 검증
[논문게재 : BMB Reports. 외 6건]
[특허출원 및 등록 : 9건]
[신약스크리닝 : 30종 유효물질 발굴]

□ 연구개발성과의 활용계획(기대효과)
• 신약개발 시장의 인간 줄기세포 활용에 대한 기준점/적용점 제시
• 분화/역분화/교차분화 기술 체계화/표준화를 통한 줄기세포 실용화 지원
• 질병모사 모델 시스템을 통한 대체 독성 평가 및 신약 발굴 기회 제공
• 신약개발 실용화 지원을 통한 국가 경제/산업 발전 및 전문 인력 양성을 통한 일자리 창출
• 후보물질의 Mode of Action 연구 및 특이질환에 대한 선택성 검증 기술 구축
• 실험동물의 사용을 최소화 할 수 있는 체외 스크리닝 시스템 구축을 통해 신약 개발 연구

(출처 : 요약문 4p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 제 출 문 ... 2
• 보고서 요약서 ... 3
• 요약문 ... 4
• 목차 ... 5
• 1. 연구개발과제의 개요 ... 6
• 2. 연구수행내용 및 성과 ... 7
• 2-1. 연구수행내용 및 성과 ... 8
• 2-2. 대표적 성과 ... 54
• 3. 목표 달성도 및 관련 분야 기여도 ... 56
• 3-1. 목표 ... 56
• 3-2. 목표 달성여부 ... 56
• 3-3. 목표 미달성 시 원인(사유) 및 차후대책(후속연구의 필요성 등) ... 63
• 4. 연구개발성과의 활용 계획 등 ... 64
• 붙임. 참고문헌 ... 66
• 끝페이지 ... 67