초록 ▼

□연구의 목적 및 내용
▪인체 유래 역분화줄기세포로(induced pluripotent stem cells; iPSC)부터 효율적으로 3차원 (3D) 신장오가노이드를 분화 및 배양하는 독자적 기술을 개발하고, 이를 활용하여 파브리 질환 환자 유래의 iPSC에서 3D 신장오가노이드 분화를 통한 질환 모델링을 수행하고자 함.
▪이를 이용하여, 파브리 질환 환자에서 만성신부전의 표현형을 치료할 수 잇는 신약 스크리닝 및 치료 효과를 확인 하고자 하며, 관련된 핵심 분자 기전을 규명 하고자 함. 궁극적으로 iPSC 기반의 질환-

□연구의 목적 및 내용
▪인체 유래 역분화줄기세포로(induced pluripotent stem cells; iPSC)부터 효율적으로 3차원 (3D) 신장오가노이드를 분화 및 배양하는 독자적 기술을 개발하고, 이를 활용하여 파브리 질환 환자 유래의 iPSC에서 3D 신장오가노이드 분화를 통한 질환 모델링을 수행하고자 함.
▪이를 이용하여, 파브리 질환 환자에서 만성신부전의 표현형을 치료할 수 잇는 신약 스크리닝 및 치료 효과를 확인 하고자 하며, 관련된 핵심 분자 기전을 규명 하고자 함. 궁극적으로 iPSC 기반의 질환-특이적 3D 신장오가노이드 분화 기술을 활용한 희귀유전병 질환 모델링 및 치료제 발굴의 독자적 플랫폼을 구축 하는 것이 최종 목표임.

□연구개발성과
▪1차년도: 정상 및 파브리 환자유래 iPSC로부터 3D 신장전구세포 군집 분화 기술 개발
- 정상 iPSC 및 파브리질환 환자 iPSC에서 2D 신장전구세포로 분화 수행
- 2D 신장전구세포로부터 3D 신장전구세포 군집으로의 분화 및 안정적 배양 기술 수립
▪2차년도: 정상 iPS로부터 3D 신장오가노이드 분화 및 배양 프로토콜 확립
- 정상 iPSC에서 3차원 신장오가노이드로의 분화 최적화 조건 선별, 개선 및 안정화
- 본 연구진의 분화 기술과 타 연구팀의 신장오가노이드 분화 기술의 분화 효율 비교
▪3차년도: 파브리 환자유래 iPSC로부터 3D 신장오가노이드 분화 및 배양 프로토콜 확립
- 파브리 환자유래 iPSC에서 3차원 신장오가노이드로의 분화 최적화 조건 선별, 개선 및 안정화
- 정상 iPSC와 파브리 환자유래 iPSC로부터의 3D 신장오가노이드 분화 효율 비교

□연구개발성과의 활용계획(기대효과)
▪3D 신장오가노이드 기술 개발 뿐만이 아니라, 유전병을 포함한 다양한 신장질환 환자에서의 질환 특이적 오가노이드를 활용한 질환 모델링 기술 및 신약 스크리닝 플랫폼 개발을 위한 원천 기술로 활용가능할 것으로 기대함.
▪국외 연구진들이 발표한 신장오가노이드 분화 기술과 비교 분석을 통해, 더욱 효율적이고 안정적인 오가노이드 분화 및 배양기술을 수립할 계획이므로, 이는 향후 국제적으로도 경쟁력을 갖춘 기술 개발로 이어질 것으로 기대함.
▪국내에서 최초로 신장오가노이드 기술을 개발함으로써, 향후 오가노이드를 활용한 새로운 바이오 마켓의 창출을 이끄는 데 활용할 수 있음.
▪희귀 유전병 환자 유래의 신장오가노이드 유도 및 이를 활용한 새로운 질환 모델링 및 치료제 발굴 플랫폼을 제시함으로써, 향후 희귀 유전병 환자 연구 및 신약 개발을 위한 정부 및 다국적 제약회사의 투자를 유도하는 데에 적극적으로 활용할 수 있을 것으로 기대

(출처 : 요약문 4p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 제 출 문 ... 2
• 보고서 요약서 ... 3
• 요 약 문 ... 4
• 목차 ... 5
• 1. 연구개발과제의 개요 ... 6
• 1-1. 연구 개발의 필요성 ... 6
• 1-2. 연구 개발의 중요성 ... 6
• 1-3. 연구 개발의 최종 목표 ... 6
• 2. 연구수행내용 및 성과 ... 7
• 2-1. 연구수행내용 및 성과 ... 7
• 2-2. 대표적 성과 ... 15
• 3. 목표 달성도 및 관련 분야 기여도 ... 16
• 3-1. 목표 ... 16
• 3-2. 목표 달성여부 ... 16
• 3-3. 목표 미달성 시 원인(사유) 및 차후대책(후속연구의 필요성 등) ... 19
• 4. 연구개발성과의 활용 계획 등 ... 19
• 4-1. 학문적 측면 ... 19
• 4-2. 기술적 측면 ... 19
• 4-3. 경제적 측면 ... 19
• 붙임. 참고문헌 ... 20
• 끝페이지 ... 20