초록 ▼

□ 연구개요
심장 질환의 세계적으로 주요 사망 원인 중 하나이며, 최근 매우 빠르게 증가되고 있음. 심부전은 난치병으로 치료에 어려움을 겪고 있음. 미세소포체 치료제 개발의 장점은 생명윤리적 문제가 없고, 면역거부 반응 등의 세포이식 부작용의 감소로 개인, 질환 맞춤형 치료제 개발에 활용될 수 있어 미래 맞춤의료의 주요한 요소로 대두할 수 있음. 본 연구는 고효율의 심장 타겟 전달 미세소포체 개발, 유전자 및 단백질이 로딩된 미세소포체의 효능 향상 기술 개발, 환자에서 추출한 미세소포체 치료 효과 조사 및 매개물질 조사을 하고

□ 연구개요
심장 질환의 세계적으로 주요 사망 원인 중 하나이며, 최근 매우 빠르게 증가되고 있음. 심부전은 난치병으로 치료에 어려움을 겪고 있음. 미세소포체 치료제 개발의 장점은 생명윤리적 문제가 없고, 면역거부 반응 등의 세포이식 부작용의 감소로 개인, 질환 맞춤형 치료제 개발에 활용될 수 있어 미래 맞춤의료의 주요한 요소로 대두할 수 있음. 본 연구는 고효율의 심장 타겟 전달 미세소포체 개발, 유전자 및 단백질이 로딩된 미세소포체의 효능 향상 기술 개발, 환자에서 추출한 미세소포체 치료 효과 조사 및 매개물질 조사을 하고자 함. 최종 목표는 심장타겟 유전자 조작 엑소좀 개발 및 이를 이용한 심부전 치료제의 개발임.

□ 연구 목표대비 연구결과
I. 심장타겟 유전자 조작 엑소좀 개발 및 cargo 전달법 개발
I. 1: 유전자 조작을 통한 심장타겟 엑소좀 분비 세포주 개발
I. 2: 엑소좀에 유전자, 단백질 전달법 개발
I. 3: 1차 유전자, 단백질의 기능평가 및 제조 및 전달 효율 평가
I. 4: 적절한 심부전 모델의 개발

II. 심부전 치료에 최적화된 성분 강화 엑소좀 치료제 개발
II.1. 엑소좀 biodistribution 평가법 개발
II.2. 유전자 및 단백질 성능 강화 엑소좀 개발
II. 3. 성능 강화 엑소좀의 in vitro/in vivo 효능 평가 검증
II. 4: 엑소좀 분석법 개발

III. 성분 강화 엑소좀 분비 세포주 개발 및 안정성 검증
III.1. 심부전 질환 동물 모델에서 엑소좀 치료효과의 POC 규명
III. 2: MCB, WCB 구축
III. 3: 세포특성연구
III. 4. 개발된 소포체의 안전성 및 독성 검증

□ 연구개발결과의 중요성
심장으로 잘 전달되는 미세소포체는 연구자 등의 연구 말고는 아직 보고가 없어서, 다양한 분야에서 활용 가능함. 신약 개발에 중요한 원천 기술로 사용 가능함. 또한 난치성 심장병 치료제로 미세소포체를 사용하는 연구는 아직 보고된 바가 없어서 좋은 연구 성과가 가능함. 개발된 평가 기술은 기존 줄기 세포 및 유도만능줄기세포의 분석 등에 바로 사용 가능함. 본 연구에서 사용하는 세포 유전자 조작 조절 기술을 이용한 미세소포체 개발은 다양한 난치성 질환에서 후속연구로 적용 가능함. 심장 등 특정 장기로 잘 전달되는 미세소포체는 개발 연구는 원천 기술을 확보함. 줄기세포의 부작용 등이 감소함. 다양한 분야에 특허 및 기술 이전이 가능함.

(출처 : 연구결과 요약문 2p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 연구결과 요약문 ... 2
• 목차 ... 3
• 1. 연구개발과제의 개요 ... 4
• 2. 연구수행내용 및 연구결과 ... 5
• 3. 연구개발결과의 중요성 ... 17
• 4. 참고문헌 ... 18
• 5. 연구성과 ... 19
• 대표적 연구실적 ... 29
• 끝페이지 ... 45