초록 ▼

본 연구과제는 국내·외 첨단바이오의약품 원료 현황, 국내·외 첨단바이오의약품 원료 규제 현황, 전 세계 인체유래 세포주를 구분할 수 있는 STR(Short Tandem Repeat)과 세포형태 정보를 포함한 데이터베이스를 구축하여 규제환경 구축에 필요한 이론적 배경을 제시하고자 하였으며, 각종 첨단바이오의약품 원료와 제조 공정의 특성을 반영하여 원료별로 적합한 안전관리 표준시험법(안)을 제안하고 이러한 표준시험법(안)을 도출하게 된 실험적 근거를 제시하고자 하였음. 총 6세부과제로 되어 있는 본 연구팀은 연구계획에 따라, 국내·외

본 연구과제는 국내·외 첨단바이오의약품 원료 현황, 국내·외 첨단바이오의약품 원료 규제 현황, 전 세계 인체유래 세포주를 구분할 수 있는 STR(Short Tandem Repeat)과 세포형태 정보를 포함한 데이터베이스를 구축하여 규제환경 구축에 필요한 이론적 배경을 제시하고자 하였으며, 각종 첨단바이오의약품 원료와 제조 공정의 특성을 반영하여 원료별로 적합한 안전관리 표준시험법(안)을 제안하고 이러한 표준시험법(안)을 도출하게 된 실험적 근거를 제시하고자 하였음. 총 6세부과제로 되어 있는 본 연구팀은 연구계획에 따라, 국내·외 첨단바이오의약품 원료 데이터베이스와 전세계 인체유래세포주 데이터베이스를 구축완료하였으며 신경줄기 세포유전자치료제, iPSC기반 줄기세포치료제, CAR-T 치료제를 대상으로 한 실험을 통해 STR, mtDNA, DNA 메틸화 프로파일링을 통한 원료 검증 시험, NSG 기반 STRs-SNPs, digital PCR, Multiplex PCR, LC-MS/MS를 이용한 분석을 이용한 원료 검증 시험법을 개발하였음. 본연구의 결과는 향후 첨단바이오의약품 원료 규제과학 발전에 활용할 수 있을 것으로 기대함

(출처 : 요약문 7p)

Abstract ▼

This project intended to establish database for 1) raw materials of advanced biopharmatherapeutics including their regulation status and 2) human derived-cell lines including their STRs(short tandem repeats) and morphologies. In addition, this project intended to provide experimental results to make

This project intended to establish database for 1) raw materials of advanced biopharmatherapeutics including their regulation status and 2) human derived-cell lines including their STRs(short tandem repeats) and morphologies. In addition, this project intended to provide experimental results to make standard operating procedures (SOPs) for quality control of raw materials of advanced biopharmatherapeutics. Those purposes of this project could be theoretical and experimental bases for new regulation environments. Research team composed of 6 subgroups perform this study according to the plans and successfully set up two databases; database of raw materials of advanced biopharmatherapeutics and database of human derived-cell lines. Moreover, based on the experimental results using gene therapeutics based on neural stem cells, stem cell therapeutics derived from iPSCs, and CAR-T therapeutics, verification techniques for raw materials using STR, mtDNA, DNA methylation profiling and analytical techniques of raw materials using NGS-based STRs-SNPs, digital PCR, multiplex PCR, LC-MS/MS method were developed in this study. The results of this study could be used to develop regulation science for raw materials of advanced biopharmatherapeutics.

(source : Summary 9p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 최종보고서 ... 2
• 제 출 문 ... 3
• 목차 ... 4
• Ⅰ. 총괄연구개발과제 요약문 ... 7
• 국문 요약문 ... 7
• Summary ... 9
• Ⅱ. 총괄연구개발과제 연구결과 ... 11
• 제1장 총괄연구개발과제의 목적 및 필요성 ... 11
• 제2장 총괄연구개발과제의 내용 및 방법 ... 17
• 제3장 총괄연구개발과제의 최종결과 및 고찰 ... 18
• 제4장 총괄연구개발과제의 연구성과 ... 25
• 제5장 총괄주요연구 변경사항 ... 27
• 제6장 총괄첨부서류 ... 27
• Ⅲ. 제(1)세부연구개발과제 연구결과 ... 28
• 제(1)세부 연구개발과제 요약문 ... 29
• 제2장 세부연구개발과제의 목적 ... 31
• 제3장 세부연구개발과제의 내용 및 방법 ... 32
• 제4장 세부연구개발과제의 결과 및 고찰 ... 48
• 제5장 세부참고문헌 ... 105
• Ⅲ. 제(2)세부연구개발과제 연구결과 ... 107
• 제(2)세부 연구개발과제 요약문 ... 108
• 제2장 세부연구개발과제의 목적 ... 112
• 제3장 세부연구개발과제의 내용 및 방법 ... 113
• 제4장 세부연구개발과제의 결과 및 고찰 ... 151
• 제5장 세부참고문헌 ... 152
• Ⅲ. 제(3)세부연구개발과제 연구결과 ... 153
• 제(3)세부 연구개발과제 요약문 ... 154
• 제2장 세부연구개발과제의 목적 ... 156
• 제3장 세부연구개발과제의 내용 및 방법 ... 158
• 제4장 세부연구개발과제의 결과 및 고찰 ... 195
• 제5장 세부참고문헌 ... 238
• Ⅲ. 제(4)세부연구개발과제 연구결과 ... 239
• 제(4)세부 연구개발과제 요약문 ... 240
• 제2장 세부연구개발과제의 목적 ... 243
• 제3장 세부연구개발과제의 내용 및 방법 ... 244
• 제4장 세부연구개발과제의 결과 및 고찰 ... 248
• 제5장 세부참고문헌 ... 845
• Ⅲ. 제(5)세부연구개발과제 연구결과 ... 846
• 제(5)세부 연구개발과제 요약문 ... 847
• 제2장 세부연구개발과제의 목적 ... 850
• 제3장 세부연구개발과제의 내용 및 방법 ... 852
• 제4장 세부연구개발과제의 결과 및 고찰 ... 857
• 제5장 세부참고문헌 ... 865
• Ⅲ. 제(6)세부연구개발과제 연구결과 ... 866
• 제(6)세부 연구개발과제 요약문 ... 867
• 제2장 세부연구개발과제의 목적 ... 869
• 제3장 세부연구개발과제의 내용 및 방법 ... 870
• 제4장 세부연구개발과제의 결과 및 고찰 ... 880
• 제5장 세부참고문헌 ... 881
• 끝페이지 ... 883