초록 ▼

연구의 목적 및 내용
연구의 목적
- 허혈성 심근질환에 적용할 수 있는 환자 및 뇌사자 유래 동종 심장줄기세포를 기반으로 한 심근재생용 치료제를 개발하는 것을 목표로 함. 상세하게는 고역가 줄기세포 분리배양 기술을 기반으로 동종 심장줄기세포를 분리, 구조적 안정성 및 생리활성 강화를 통한 기능강화 심장줄기세포 기반 세포치료제를 개발하여 심근경색, 울혈성 심부전 및 난치성 심근질환의 치료제로서 적응증을 확대하고자 함.

연구의 내용
1. 고역가 동종 심장줄기세포를 기반으로 미세구 형태로 제조하는 공정을 최적

연구의 목적 및 내용
연구의 목적
- 허혈성 심근질환에 적용할 수 있는 환자 및 뇌사자 유래 동종 심장줄기세포를 기반으로 한 심근재생용 치료제를 개발하는 것을 목표로 함. 상세하게는 고역가 줄기세포 분리배양 기술을 기반으로 동종 심장줄기세포를 분리, 구조적 안정성 및 생리활성 강화를 통한 기능강화 심장줄기세포 기반 세포치료제를 개발하여 심근경색, 울혈성 심부전 및 난치성 심근질환의 치료제로서 적응증을 확대하고자 함.

연구의 내용
1. 고역가 동종 심장줄기세포를 기반으로 미세구 형태로 제조하는 공정을 최적화하고, 제품의 품질관리 체제를 구축하여 균일한 성상과 역가를 지닌 줄기세포 기반 심근경색 치료제 개발하고자 함.
2. 심장줄기세포의 기능강화 목적으로 기능강화인자를 이용한 미세구 배양기술 개발 및 대량생산 공정 기반 구축하고자 함.
3. 중간엽줄기세포치료제와 생리활성을 비교 평가하여 심장줄기세포 미세구의 특성 및 유용성을 규명하고자 함
4. iGMP 환경에서 제조한 임상용 심장줄기세포 미세구의 성상, 생리활성, 안전성을 평가하여 IND 신청을 위한 근거자료를 확보하고자 함

연구개발성과
1. 심장줄기세포 분리·배양 공정 SOP 확립 및 마스터세포은행 구축계획 수립
2. 심장줄기세포 기반 미세구 제조 배양시스템 구축 및 최적화, 성상·생리활성 지표설정 및 시험법 확립
3. Statins 매개 hCSCs 생리활성·세포저항성 증진 미세구 제조공정 SOP 확립

연구개발성과의 활용계획(기대효과)
1. 심장줄기세포 미세구는 울혈성 심부전 및 난치성 심근질환의 치료제로 적응증을 확대하여 개발 가능함
2. 심장줄기세포 제조와 균일한 품질과 및 안전성을 관리하기 위한 평가지표 및 평가기반을 구축하여 줄기세포치료제 성상 및 생리활성을 객관적으로 평가하고 관리할 수 있는 시스템을 제공 가능함
3. 미세구 제조기술 및 기능강화기술은 타 줄기세포치료제 개발에 적용하여 효능과 안정성이 증대된 세포치료제 개발에 기여함
4. 임상연구 진입 후 유효성과 안전성을 확보하면 글로벌 경쟁력을 지닌 제품으로 시장 진출하여 unmet need가 높은 허혈성 심장질환의 차세대 치료전략으로서 제시될 수 있음

(출처 : 요약문 4p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 제출문 ... 2
• 보고서 요약서 ... 3
• 요약문 ... 4
• 목차 ... 5
• 1. 연구개발과제의 개요 ... 6
• 2. 연구수행내용 및 성과 ... 7
• 가. 연구용 및 임상용 성인 심장줄기세포 마스터세포은행 구축 ... 7
• 나. 임상용 고 역가 hCSCs 선정, 최적화 및 표준화 ... 24
• 다. 계대배양에 따른 hCSCs의 순도, 성상, 생물학적 활성도, 안전성 평가 ... 29
• 라. Statins 매개 hCSCs 생리활성∙세포저항성 기능성 강화연구 및 평가 ... 31
• 마. Statin 매개 hCSCs 생리활성∙세포저항성 향진 기전 규명 ... 36
• 바. 심장줄기세포 미세구의 제조공정 최적화 ... 41
• 사. hCSC 미세구의 성상·생리활성 증진 및 특성 규명 ... 51
• 아. 임상용 hCSC 미세구 시제품의 성상·특성 평가 ... 54
• 자. hCSC 미세구의 생체 내 생물학적 효능·안전성 평가기반 확립 ... 59
• 3. 목표 달성도 및 관련 분야 기여도 ... 62
• 4. 연구개발성과의 활용 계획 등 ... 65
• 붙임. 참고문헌 ... 65
• 끝페이지 ... 69