초록 ▼

□ 연구개발 목표 및 내용
○ 최종 목표
HLA-B 제거나 HLA-B 세로타입 교체 가능한 시스템을 확립하여 HLA-B 항원을 조절하여 면역성이 제어된 범용 줄기세포주 제작
○ 1단계(해당 시 작성)
◎ 목표
CRISPR/Cas9 기반 HLA-B 세로타입 교체 세포주 확립
◎ 내용
● CRISPR/Cas9 기반 HLA-B 넉아웃 세포주 확립
● HLA-B 넉아웃 세포주에 CRISPR/Cas9을 이용하여 HLA-B 세로 타입 교체 (유전자 넉인) 세포주 확립
○ n단계(해당 시 작성)<

□ 연구개발 목표 및 내용
○ 최종 목표
HLA-B 제거나 HLA-B 세로타입 교체 가능한 시스템을 확립하여 HLA-B 항원을 조절하여 면역성이 제어된 범용 줄기세포주 제작
○ 1단계(해당 시 작성)
◎ 목표
CRISPR/Cas9 기반 HLA-B 세로타입 교체 세포주 확립
◎ 내용
● CRISPR/Cas9 기반 HLA-B 넉아웃 세포주 확립
● HLA-B 넉아웃 세포주에 CRISPR/Cas9을 이용하여 HLA-B 세로 타입 교체 (유전자 넉인) 세포주 확립
○ n단계(해당 시 작성)
◎ 목표
확립된 HLA-B 세로타입 교체된 세포주의 기능 분석
◎ 내용
● 확립된 HLA-B 세로타입 교체된 세포주에서 T세포 활성/억제 분석
● 확립된 HLA-B 세로타입 교체된 세포주의 전분화능 관련 분석

□ 연구개발성과 활용계획 및 기대 효과
● HLA 동형접합 세포주의 HLA을 조절하는 유전자를 제어하는 방법을 개발하고 이를 이용하여 다른 항원 조합의 줄기세포주를 제작할 수 있다면 다양한 HLA 조합을 가진 환자들에게 사용될 수 있는 범용 줄기세포를 개발 할 수 있음.
● 이러한 줄기세포주를 이용하여 개발될 면역원성 제어 범용 줄기세포주는 우리나라 뿐만 아니라, 향후 전 세계인에게 적용될 수 있는 신개념 줄기세포 치료제로 개발 될 수 있음.

(출처 : 요약문 2p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 요약문 ... 2
• 목차 ... 4
• 1. 연구개발과제의 개요 ... 5
• 1) 연구개발과제의 필요성 ... 5
• 2) 연구개발과제의 최종 목표 ... 6
• 3) 연구개발과제의 내용 ... 6
• 2. 연구개발과제의 수행 과정 및 수행 내용 ... 6
• 1) sgRNA design and validation by T7E1 assay in SCNT-A cell line ... 6
• 2) Efficiency of Individual sgRNAs targeting the HLA-B locus ... 6
• 3) Generation of HLA-B KO cell line and validation in SCNT-A HLA-B KO cell line ... 7
• 4) HLA-B gene knockout in SCNT cells by CRISPR/Cas9 method ... 7
• 5) Sorting SCNT cells which are not expressing HLA-B gene by FACS cytometry ... 7
• 6) Single cell dilution of HLA-B gene knockout SCNT cells ... 7
• 7) Sanger sequencing result of HLA-B gene knockout in SCNT cells ... 8
• 3. 연구개발과제의 수행 결과 및 목표 달성 정도 ... 8
• 1) 연구수행 결과 ... 8
• 2) 목표 달성 수준 ... 8
• 4. 연구개발성과의 관련 분야에 대한 기여 정도 ... 8
• 5. 연구개발성과 및 활용 계획 ... 9
• 1) 연구성과 ... 9
• 2) 연구성과 활용계획 ... 9
• 6. 참고문헌 ... 10
• 끝페이지 ... 10