초록 ▼

□ 연구의 목적 및 내용
○ 안구 투여용 유전자 치료체의 효능 극대화를 위해, 안전한 혁신적 비바이러스성 지질 나노입자 기반 전달체 플랫폼을 구축하여, 주관기관 신약 파이프라인과 연계된 유전자 전달체 제작 기술 수준을 고도화하고, 고령화 시대 난치질환 치료에 기여함.
○ 이를 위하여, 마우스 동물모델을 사용한 안구 투여 맞춤형 신개념 지질 나노입자 기반 유전자 전달체의 효능(efficacy), 안전성(safety), 안정성(stability) 평가가 필요함
○ KAIST에서는 주관기관에서 제조한 신규 안구 투여용 맞

□ 연구의 목적 및 내용
○ 안구 투여용 유전자 치료체의 효능 극대화를 위해, 안전한 혁신적 비바이러스성 지질 나노입자 기반 전달체 플랫폼을 구축하여, 주관기관 신약 파이프라인과 연계된 유전자 전달체 제작 기술 수준을 고도화하고, 고령화 시대 난치질환 치료에 기여함.
○ 이를 위하여, 마우스 동물모델을 사용한 안구 투여 맞춤형 신개념 지질 나노입자 기반 유전자 전달체의 효능(efficacy), 안전성(safety), 안정성(stability) 평가가 필요함
○ KAIST에서는 주관기관에서 제조한 신규 안구 투여용 맞춤형 지질 나노입자 기반 유전자 전달체를 마우스 ‘유리체강내 주입’을 통해 투여하고, 특정 경과시점에 안구를 적출, 망막 조직에 대한 형광 현미경 사진 취득 및 분석을 수행함으로써, 안구 투여 맞춤형 신개념 지질 나노입자 기반 유전자 전달체의 효능(efficacy), 안전성(safety), 안정성(stability)을 마우스 동물모델에서 검증하였음.

□ 연구개발성과
○ 추후 제작할 신규 “지질 나노입자 기반 유전자 전달체”에 대한 아이디어의 가능성을 검증함

□ 연구개발성과의 활용계획
○ 항체 기반 안질환 치료제 대신 이를 발현할 수 있는 유전자를 LNP를 통해 안구내 깊은 망막층까지 효과적으로 전달할 수 있게 될 경우, 최첨단 혁신 신약으로 막대한 규모의 큰 수익을 기대 할 수 있음

(출처 : 요약서 4p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 제출문 ... 2
• 보고서 요약서 ... 4
• 목차 ... 5
• 1. 연구개발 과제의 개요 ... 6
• 1-1. 연구개발의 개요 ... 6
• 1-2. 연구 개발 대상의 국내ㆍ외 현황 ... 9
• 2. 연구수행내용 및 성과 ... 11
• 2-1. 연구내용 ... 11
• 2-2. 생쥐 안구 투여에 의한 “신규 제조 지질 나노입자 기반 유전자 전달체”의 생체내 효능 검증 ... 11
• 3. 목표 달성도 및 관련 분야 기여도 ... 14
• 3-1. 목표 달성도 ... 14
• 4. 연구개발성과의 활용 계획 등 ... 14
• 4-1. 추가연구의 필요성 ... 14
• 붙임. 참고문헌 ... 15
• 끝페이지 ... 16