초록 ▼

□ 연구의 목적
○ 자국 내 승인받지 않은 임상시험용의약품을 치료목적으로 환자에게 사용하는 제외국 현황 분석
- 환자 사용 시 해당 의약품 수입 절차 및 환자 사용 방법 조사
○ 국내 제도와 해외 제도를 비교하여 국내 도입 시 고려되는 사항 제안
○ 국내에 적용 가능한 국외임상시험용의약품 사용 방안 마련

□ 연구의 내용
○ (현행 비교·분석) 미국, 유럽, 일본 등 주요국의 자국 내 품목허가 또는 임상 시험 승인받지 않은 의약품의 환자 사용 프로그램 현황 및 사례 조사
○ ‘외국 개발 중

□ 연구의 목적
○ 자국 내 승인받지 않은 임상시험용의약품을 치료목적으로 환자에게 사용하는 제외국 현황 분석
- 환자 사용 시 해당 의약품 수입 절차 및 환자 사용 방법 조사
○ 국내 제도와 해외 제도를 비교하여 국내 도입 시 고려되는 사항 제안
○ 국내에 적용 가능한 국외임상시험용의약품 사용 방안 마련

□ 연구의 내용
○ (현행 비교·분석) 미국, 유럽, 일본 등 주요국의 자국 내 품목허가 또는 임상 시험 승인받지 않은 의약품의 환자 사용 프로그램 현황 및 사례 조사
○ ‘외국 개발 중 의약품’ 의 사회적 필요에 대한 인식도 조사 및 사회적 니즈 분석
- 해당 외국 연구개발 의약품 수입부터 환자에게 도달할 수 있는 절차 마련
- 국내 임상시험 미승인, 미허가 의약품임에 따른 환자 안전보호 수단 제시
○ 국내 허가받지 않은 의약품을 환자 치료목적으로 사용하기 위한 적절한 방법 모색을 위한 산·학·관 협의체 구성·논의
- ‘외국에서 개발 중인’ 식약처 미승인 제품 사용 시, 환자 안전을 위한 방안 논의 (의약품 인정 국가 및 대상 환자 범위 등)
- 허가받지 않은 의약품 사용의 각국 프로세스 비교 및 우리나라에 적용 가능한 프로세스 개발

□ 연구개발성과
○ 정성적 목표 성과 및 최종성과물 제시
- 대체치료제가 없는 말기암 또는 희귀질환 등 환자에게 마지막 치료기회를 제공할 수 있는 기반 마련
- 국내 임상 미승인, 미허가 의약품의 환자치료를 위한 도입 프로세스 개발 및 제안
○ 정량적 목표 성과
- (과학적 성과) 보고서 원문 1편
- (사회적 성과) 정책활용 1건
○ 기타 성과(필요시 기재)
- 용어 정의
- 법령반영(개정) (의약품 등의 안전에 관한 규칙, 통합공고 등)
- 지침/가이드라인등(개정)) (임상시험용의약품의 치료목적 사용을 위한 가이드라인)

□ 연구개발성과의 활용계획(기대효과)
○ 대체치료제가 없는 말기암 또는 희귀질환 등 환자에게 마지막 치료기회를 제공할 수 있는 기반 마련
○ 국외임상시험용의약품의 국내 치료목적 사용 절차 개발

(출처 : 요약문 10p)

Abstract ▼

□ Purpose
○ Analysis of the current status of overseas countries where non-approved clinical investigational drugs are used in patients for treatment purposes
- Investigation of the procedure for importing the drug and how it is used into patients
○ Comparing domestic and overseas Compassio

□ Purpose
○ Analysis of the current status of overseas countries where non-approved clinical investigational drugs are used in patients for treatment purposes
- Investigation of the procedure for importing the drug and how it is used into patients
○ Comparing domestic and overseas Compassionate Use systems and suggesting considerations for satisfying the gap between the two
○ Preparing the procedures including related legal revision to use for treatment purposes of overseas clinical investigational drugs applicable

□ Contents
○ (comparison and analysis of current status) Studing on the status of Compassionate use programs and case studies for drugs that have not been approved for marketing authorization or for clinical trials in major countries such as the United States, Europe, and Japan
○ Awareness survey on the needs of ‘medicine in development abroad’ and analysis of social needs on the medicine.
- Preparing procedures to reach patients from the import of foreign developing drugs
- Protection proposal of the patient safety using unapproved drugs in domestic clinical trials
○ Formation and discussion of industry-academic-government consultative groups to find appropriate methods for using unapproved drugs in Korea for the purpose of patient treatment
- Discussion of measures for patient safety when using unapproved drugs by the Ministry of Food and Drug Safety (MFDS) that are ‘in development abroad’ (the scope of abroad countries and target patients, etc.)
- Comparison of various national processes for unauthorized drug use and development of processes applicable to Korea

□ Results
○ Presenting qualitative target performance and final results
- Establishing the pathway to provide the last treatment chance to patients with end-stage cancer or with rare diseases of no alternative therapy option
- Development and proposal of an potential process for patients treatment of unapproved drugs for marketing authorization or for domestic clinical trials
○ Quantitative target performance
- (Scientific performance) 1(one) original report
- (Social Performance) 1(one) practical use of Policy
○ Other achievements (list if necessary)
- Definitions of related words
- Amendment of laws related to the Pharmaceutical Affairs Act(Enforcement regulation on the safety of drugs, etc.)(draft)

□ Expected Contribution
○ Establishing the pathway to provide the last treatment chance to patients with end-satge cancer or with rare diseases of no alternative therapy option
○ Development of procedures for domestic compassionate use of overseas clinical trial drugs

(source : Summary 11p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 제출문 ... 2
• 최종보고서 ... 3
• 요 약 문 ... 5
• 국문 요약문 ... 10
• Summary ... 11
• 목차 ... 13
• 표목차 ... 16
• 그림목차 ... 16
• 참고목차 ... 18
• 제1장 연구개발과제의 개요 ... 19
• 1. 연구개발의 목적 ... 19
• 2. 연구개발의 필요성 ... 19
• 3. 연구개발 범위 ... 20
• 가. 임상시험용의약품의 치료목적 사용 제외국 현황 분석의 주요 방법론 ... 21
• 나. 국외임상시험용의약품의 국내 사회적 필요에 대한 인식도 조사 및 사회적 니즈 조사·분석의 주요 방법론 ... 24
• 다. 사회적 니즈의 실현 및 국외임상시험용의약품 환자 안전 사용을 위한 방향 설정 ... 26
• 라. 국외임상시험용의약품 치료목적 사용 프로세스 및 환자안전 확보 방안 ... 27
• 제2장 국내외 기술개발 현황 ... 29
• 1. 국내현황 ... 29
• 2 국외현황 ... 31
• 제3장 연구개발과제의 수행 과정 및 수행 내용 ... 34
• 1. 임상시험용의약품의 치료목적 사용 제외국 현황 및 사례 조사·분석 ... 34
• 2. 국내 사회적 필요에 의한 인식 조사 및 사회적 니즈 조사·분석 ... 115
• 3. 국내 적용 가능한 국외임상시험용의약품 치료목적 사용 방안 마련 ... 150
• 제4장 연구개발과제의 수행 결과 및 목표 달성 정도 ... 218
• 1. 연구수행결과 ... 218
• 2. 정성적 연구개발성과 ... 218
• 3. 정량적 연구개발성과 ... 218
• 4. 세부 정량적 연구개발성과 ... 220
• 5. 계획하지 않은 성과 및 관련 분야 기여사항 ... 221
• 6. 목표 달성 수준 ... 227
• 제5장 연구개발성과의 관련 분야에 대한 기여 정도 ... 228
• 1. 사회적 측면 ... 228
• 2. 경제적 측면 ... 228
• 제6장 연구개발성과의 관리 및 활용 계획 ... 229
• 1. 연구개발성과 ... 229
• 2. 연구개발결과 활용 계획 ... 229
• 제7장 연구개발과제 수행에 따른 연구실 등의 안전 조치 이행 실적 ... 232
• 제8장 연구 과정에서 수집한 해외 과학기술 정보 ... 233
• 제9장 기타사항 ... 235
• 1. 연구개발성과의 보안등급 ... 235
• 2. 국가과학기술종합정보시스템에 등록한 연구시설·장비 현황 ... 235
• 3. 기타 사항 ... 235
• 제10장 참고문헌 ... 236
• 끝페이지 ... 239