초록 ▼

1. 연구의 목적 및 내용
○ 연구의 최종 목표는 일시적으로 신장의 혈류를 차단하고 신장 종양에 대해 부분신절제술을시행받는 환자 중 술 후 급성신손상 위험이 있는 환자를 대상으로 저산소전처치 동종 골수유래 중간엽줄기세포 치료제의 안전성 및 잠재적 유효성을 검증하고, 이를 바탕으로 후속 임상시험의 근거를 마련하고자 함.
○ 세부 목표로 급성신손상을 막기 위한 줄기세포 치료제 1상 임상시험, 후속 임상시험계획 승인 신청 및 획득, 임상시험용 줄기세포 치료제 생산을 포함함.
2. 연구개발 성과
○ 임상시험 개시 준비

1. 연구의 목적 및 내용
○ 연구의 최종 목표는 일시적으로 신장의 혈류를 차단하고 신장 종양에 대해 부분신절제술을시행받는 환자 중 술 후 급성신손상 위험이 있는 환자를 대상으로 저산소전처치 동종 골수유래 중간엽줄기세포 치료제의 안전성 및 잠재적 유효성을 검증하고, 이를 바탕으로 후속 임상시험의 근거를 마련하고자 함.
○ 세부 목표로 급성신손상을 막기 위한 줄기세포 치료제 1상 임상시험, 후속 임상시험계획 승인 신청 및 획득, 임상시험용 줄기세포 치료제 생산을 포함함.
2. 연구개발 성과
○ 임상시험 개시 준비
- 식품의약품안전처에서 승인한 임상시험계획 (V1.2)을 토대로 서울아산병원 임상연구심의위원회 임상시험계획 (V1.0)을 (V1.2)로 변경 접수하여 승인 받음.
- 임상시험에 대한 정보를 Clinical Research Information Service (CRiS)에 등록함으로써 국내외에 알림.
- 임상시험수탁기관 (Contract research organization, CRO)과 계약을 체결하고, 임상시험 진행의 모니터링, 데이터관리 등을 의뢰함.
- 임상시험 중 발생 가능한 중대한 이상반응에 대한 보상을 위해 보험에 가입함.
- 임상연구 요양급여 적용 결정신청함.
○ 저산소전처치 동종 골수유래 중간엽줄기세포 치료제의 초기 안전성 평가
- 임상시험계획서에 명시된 선정/제외기준 완화 및 수술방법에 대한 선택권 부여
- 줄기세포 치료제 주입 리허설
- 첫 번째 환자 줄기세포 치료제 주입
- (로봇 보조) 복강경 수술 시 줄기세포 치료제 주입용 카테터 침관 구경 변경
○ 저산소전처치 동종 골수유래 중간엽줄기세포 치료제의 안전성 및 유효성 평가
- (로봇 보조) 복강경 수술 시 줄기세포 치료제 주입용 카테터 침관 구경 변경
- 임상시험 진행 현황
○ 임상시험용 저산소전처치 동종 골수유래 중간엽줄기세포 치료제 제조 및 공급 (위탁과제)
- 임상시험용 제조용 세포은행 구축 완료
- 임상시험용 의약품 제조 및 공급
○ 세포은행 안정성 평가 (위탁과제)
- 마스터 세포은행
- 제조용 세포은행
3. 연구개발성과의 활용계획
○ 본 연구를 통해 얻어진 성과물을 바탕으로 GMP 확보 등의 문제가 해결되면 추후 식품의약품안전처로부터 2상 임상시험 IND 승인 또는 첨단재생의료 임상연구를 위한 근거로 활용할 예정임.
○ 본 연구를 통해 얻어진 안전성 및 유효성 결과는 추후 2상 임상시험 또는 첨단재생의료 임상연구의 프로토콜을 확립하는데 중요한 기반 자료로 활용될 것임.

(출처 : 요약문 5p)

Abstract ▼

1. Purpose and content of the study
○ The final goal of the study is to provide hypoxic preconditioned allogeneic bone marrow-derived mesenchymal stem cell therapy for patients who are at risk of postoperative acute renal injury among patients who temporarily block renal blood flow and undergo pa

1. Purpose and content of the study
○ The final goal of the study is to provide hypoxic preconditioned allogeneic bone marrow-derived mesenchymal stem cell therapy for patients who are at risk of postoperative acute renal injury among patients who temporarily block renal blood flow and undergo partial nephrectomy for renal tumors and then to verify safety and potential efficacy, and to prepare the basis for further clinical trial.
○ Detailed goals include phase 1 clinical trial for stem cell treatment to prevent acute kidney injury, application and acquisition of further clinical trial protocol approval, and production of stem cell treatment for clinical trial.
2. R&D performance
○ Preparation for clinical trial initiation
- Based on the clinical trial protocol (V1.2) approved by the Ministry of Food and Drug Safety, the clinical trial protocol (V1.0) of the Asan Medical Center IRB was changed to (V1.2) and approved.
- Notification of clinical trial information at domestic and abroad by registering it with Clinical Research Information Service (CRiS).
- Signed a contract with a contract research organization (CRO), and commissioned monitoring of clinical trial progress and data management.
- Insurance is purchased for compensation for serious adverse reactions that may occur during clinical trial.
- Application for decision to apply for medical care benefit for clinical research.
○ Initial safety evaluation of hypoxic preconditioned allogeneic bone marrow-derived mesenchymal stem cell therapy
- Easing the selection/exclusion criteria specified in the clinical trial protocol and granting options for surgical methods
- Stem cell treatment injection rehearsal
- Injection of stem cell therapy for the first patient
- Changed the diameter of the catheter needle for stem cell treatment during (Robot-assisted) laparoscopic surgery
○ Assess the safety and efficacy of hypoxic preconditioned allogeneic bone marrow-derived mesenchymal stem cell therapy
- Changed the diameter of the catheter needle for stem cell treatment during (Robot-assisted) laparoscopic surgery
- Clinical trial progress
○ Manufacture and supply of hypoxic preconditioned allogeneic bone marrow-derived mesenchymal stem cell for clinical trials (consignment project)
- Completed establishment of manufacturing cell bank for clinical trial
- Manufacturing and supply of clinical trial drugs
○ Cell bank stability evaluation (consignment task)
- Master Cell Bank
- Working Cell Bank
3. Utilization plan of R&D results
○ Based on the results obtained through this study, if problems such as securing GMP are resolved, we plan to use it as a basis for approval of the Ministry of Food and Drug Safety phase 2 clinical trial IND in or clinical research for advanced regenerative medicine.
○ The safety and efficacy results obtained through this study will be used as important base data to establish a protocol for phase 2 clinical trials or advanced regenerative medicine clinical studies.

(source: SUMMARY 6p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 제출문 ... 2
• 보고서 요약서 ... 3
• 요약문 ... 5
• SUMMARY ... 6
• 6.1 총괄연구개발과제의 연구성과 실적 및 향후 계획 ... 7
• 7. 참여연구원 현황표 ... 9
• 목차 ... 10
• 1. 연구개발과제의 개요 ... 11
• 1) 연구개발의 필요성 ... 11
• 2) 연구개발의 목표 ... 29
• 2. 연구개발과제의 수행 과정 및 수행 내용 ... 30
• 1) 1차 연도 ... 30
• 2) 2차 연도 ... 33
• 3) 3차 연도 ... 34
• 3. 연구개발과제의 수행 결과 및 목표 달성 정도 ... 35
• 1) 연구수행 결과 ... 35
• 2) 목표 달성 수준 ... 60
• 4. 목표 미달 시 원인분석 ... 61
• 1) 목표 미달 원인(사유) 자체분석 내용 ... 61
• 2) 자체 보완활동 ... 61
• 3) 연구개발 과정의 성실성 ... 61
• 5. 연구개발성과의 관련 분야에 대한 기여 정도 ... 62
• 6. 연구개발성과의 관리 및 활용 계획 ... 63
• 7. 참고문헌 ... 64
• 끝페이지 ... 67