초록 ▼

□ 연구개요
본 연구는 차세대 암 면역 치료제로써의 1) RNA 기반의 백신 플랫폼 원천 기술을 다기능성 RNA 구조체의 개발을 통해 획득하고, 이를 체내 전달하기 위한 2) 면역유도성 및 RNA 전달능을 동시에 갖춘 효과적인 전달체를 개발하며, 궁극적으로 이를 3) 암 백신 면역 치료에 최적화된 유전자 타겟의 발굴을 통해 다중 타겟에 효과를 보이는 항암 면역 치료 백신으로 활용하는 것을 목표로 진행되었음.
- 유전자 발현 및 억제가 동시에 가능한 형태의 다기능성 RNA 구조체를 디자인하여 이의 통한 특정 단백질의 발현과

□ 연구개요
본 연구는 차세대 암 면역 치료제로써의 1) RNA 기반의 백신 플랫폼 원천 기술을 다기능성 RNA 구조체의 개발을 통해 획득하고, 이를 체내 전달하기 위한 2) 면역유도성 및 RNA 전달능을 동시에 갖춘 효과적인 전달체를 개발하며, 궁극적으로 이를 3) 암 백신 면역 치료에 최적화된 유전자 타겟의 발굴을 통해 다중 타겟에 효과를 보이는 항암 면역 치료 백신으로 활용하는 것을 목표로 진행되었음.
- 유전자 발현 및 억제가 동시에 가능한 형태의 다기능성 RNA 구조체를 디자인하여 이의 통한 특정 단백질의 발현과 억제 효과를 동시 달성
- 다기능성 RNA 구조체를 체내 지질나노입자 기반의 전달체를 통해 효과적으로 전달하여 이의 백신 효과를 검증
- 다기능성 RNA 구조체를 다양한 항암 면역 관련 유전자 타겟에 적용하여 최적화된 면역 치료 효과를 얻을 수 있는 타겟 조합을 발굴하여 최종적으로 다중 타겟에 효과를 가지는 고효율의 RNA 기반의 백신을 개발.

□ 연구 목표대비 연구결과
* RNA 기반의 백신 기술을 개발함으로써 면역 유도성과 면역 조절능, 그리고 항원 발현능을 가지는 형태의 새로운 항암 백신 기술을 확립하는 것이 이 연구의 최종 목표임.
- 유전자 발현 및 억제가 동시에 가능한 형태의 다기능성 RNA 구조체를 디자인하여 이의 통한 특정 단백질의 발현과 억제 효과를 동시 달성 → 개발 완료하여 국내 특허, PCT 및 논문 투고를 완료하였음
- 다기능성 RNA 구조체를 체내 지질나노입자 기반의 전달체를 통해 효과적으로 전달하여 이의 백신 효과를 검증 → 검증 완료하여 논문 투고를 완료하였음
- 다기능성 RNA 구조체를 다양한 항암 면역 관련 유전자 타겟에 적용하여 최적화된 면역 치료 효과를 얻을 수 있는 타겟 조합을 발굴하여 최종적으로 다중 타겟에 효과를 가지는 고효율의 RNA 기반의 백신을 개발. → 개발 완료하여 국내 특허, PCT 및 논문 투고를 완료하였음
*본 연구과제에서 목표로했던 상기 내용을 모두 달성하였으며 이의 성과를 특허 등록 및 논문 투고하였음.

□ 연구발성과의 활용 계획 및 기대효과(연구개발결과의 중요성)
◎ 최근 급성장 중인 면역 항암제 시장에서 항암 백신 치료제 기술은 기술 개발 초기 단계로 볼 수 있으며, 특히 면역 유도능 및 단백질 발현 효율이 높다고 알려진 RNA 기반의 백신 기술에 대한 연구가 활발하게 진행중임.
◎ 한편, 면역 치료제의 효율을 극대화하기 위해 다양한 병용요법에 통한 항암 면역의 다중 타겟에 대한 임상이 활발히 진행중이며 긍정적인 결과를 얻고 있으므로, 면역 항암 백신 기술에도 병용요법의 도입이 필요한 시점임.
◎ 따라서, 다기능성 RNA 구조체에 기반한 면역 항암 백신의 다중 타겟 기술은 차후 면역 항암 백신 시장에서의 중요한 기반 기술이 될 것으로 판단됨.
◎ 또한, 본 연구과제를 통해 개발된 다기능성 RNA 구조체 기술은 플랫폼 기술로써 다양한 타겟 유전자에 적용이 용이하여 RNA 서열의 간단한 수정을 통해 신속한 신약 개발이 가능하다는 장점을 가짐.
⦁ 다기능성 RNA 구조체의 플랫폼 기술은 유효한 신약 타겟에 바로 적용이 가능하므로 다국적 제약회사에 관련 기술의 다양한 라이센싱의 기회가 있을 것으로 예상함.

(출처 : 연구결과 요약문 2p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 연구결과 요약문 ... 2
• 목차 ... 3
• 1. 연구개발과제의 개요 ... 4
• 1.1 연차별 목표 ... 4
• 1.2 연구의 필요성 ... 5
• 2. 연구개발과제의 수행 과정 및 수행 내용 ... 6
• 2.1 다기능성 RNA 구조의 플랫폼 기술의 개발 ... 6
• 2.2 지질나노입자 기반의 전달체 개발 ... 7
• 2.3 항암 면역 치료제의 타겟 유전자 조합의 발굴 ... 7
• 3. 연구개발과제의 수행 결과 및 목표 달성 수준 ... 8
• 1) 정성적 연구개발성과(연구개발결과) ... 8
• 2) 세부 정량적 연구개발성과 ... 11
• 3) 목표 달성 수준 ... 11
• 4) 목표 미달 시 원인 분석 ... 12
• 4. 연구개발성과의 관련 분야에 대한 기여 정도(연구개발결과의 중요성) ... 12
• 5. 연구개발성과의 관리 및 활용 계획 ... 12
• 6. 자체점검표 ... 13
• 7. 참고문헌 ... 13
• 붙임1. 세부 정량적 연구개발성과 ... 14
• 붙임2. 연구책임자 대표적 연구실적 및 증빙(요약문 및 사본) ... 15
• 끝페이지 ... 27