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NTIS 바로가기주관연구기관 | 연세대학교 Yonsei University |
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연구책임자 | 김형범 |
참여연구자 | 김정훈 |
보고서유형 | 최종보고서 |
발행국가 | 대한민국 |
언어 | 한국어 |
발행년월 | 2022-06 |
주관부처 | 과학기술정보통신부 Ministry of Science and ICT |
과제관리전문기관 | 한국연구재단 National Research Foundation of Korea |
등록번호 | TRKO202300013335 |
DB 구축일자 | 2023-10-31 |
키워드 | 유전자 가위.난치성 유전병.크리스퍼/캐스9 시스템.인간화 동물 모델.생체내 유전자 교정.근육질환.안질환.직접적 임상적용.Programmable Nuclease.Intractable genetic disease.CRISPR/Cas9.Humanized animal model.In vivo genome editing.muscle disease.retina disease.clinical application. |
□ 연구개발 목표
안질환과 근육질환의 인간화된 동물 모델 제작 및 모델에 적용 가능한 효율적인 생체 내 유전자 전달 방법을 개발하고, 이를 이용하여 난치성 안구질환 및 근육질환 생쥐모델에서 인간 유전자에 즉시 적용 가능한 생체 내 치료 방법을 확립하여 효과적이고 안전한 질환 치료 원천 기술을 개발한다.
□ 연구개발 내용
1. 인간화 생쥐 모델로의 유전자가위 전달에 대한 최적화 조건 확립
-생체 내(in vivo) 실험을 위한 최적의 AAV serotype 선정
1) Serotype 1,2,3,4,5
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