초록 ▼

□ 연구개발 목표
본 연구는 당뇨의 합병증으로 발생하는 허혈성 난치 족부궤양 질환에 대한 치료제를 개발하기 위하여, 새로운 다차원적 상처재생기전에 기반한 단백질 기반 신약을 개발함을 목표로 함. 기존의 상처 치료제에 내성을 보이는 난치성 당뇨족부궤양에 대해, 세포의 재생능을 촉진할 수 있는 Lin28 분자의 신호체계를 활성화 시킴. 이를 위해 Lin28 단백질의 세포투과성 및 miRNA 결합 활성도마인을 이용하여, 고효율 치료단백질 전달 및 조직재생 촉진 작용을 동시에 나타낼 수 있는 인간유래 단백질의 도마인 구조를 제형화 하

□ 연구개발 목표
본 연구는 당뇨의 합병증으로 발생하는 허혈성 난치 족부궤양 질환에 대한 치료제를 개발하기 위하여, 새로운 다차원적 상처재생기전에 기반한 단백질 기반 신약을 개발함을 목표로 함. 기존의 상처 치료제에 내성을 보이는 난치성 당뇨족부궤양에 대해, 세포의 재생능을 촉진할 수 있는 Lin28 분자의 신호체계를 활성화 시킴. 이를 위해 Lin28 단백질의 세포투과성 및 miRNA 결합 활성도마인을 이용하여, 고효율 치료단백질 전달 및 조직재생 촉진 작용을 동시에 나타낼 수 있는 인간유래 단백질의 도마인 구조를 제형화 하고, 이들에 대한 전임상 효력 및 안전성을 검증하여 임상시험 및 품목허가에 필요한 단계까지 실용화 연구를 진행함.

□ 연구개발 내용
본 연구는 난치성 당뇨궤양부위의 재생을 촉진하는 새로운 단백질 기반 바이오 의약품 개발을 지원함으로써 단백질 신약개발과정에 필수적인 CMC (Chemical manufacturing & control) 에 사용될 기본 특성자료를 확보할 예정임. 본 위탁과제에서는
가. 물리적 성상 및 안정성 구조에 대한 후보물질의 특성분석
1) 후보물질 특성 분석
- 합성한 후보물질의 아미노산 서열, peptide mapping
2) 물리적 안정성 분석
- FTIR, CD spectrophotometry 를 통한 2차구조 분석
나. 후보물질의 화학적 특성분석
- 각 pre-formulation 조건에 따른 단백질의 불순물 (deamination, degradation product 등)을 분석
다. 후보물질의 제형 및 제재 최적화
- Protein molecular stabilization을 위한 부형제의 영향 분석
- Viscosity, 분자 안정화에 미치는 영향 분석
- Stabilizer 최적화 (protease inhibitor 또는 anti-oxidant)
라. 후보물질 정량 분석법 개발
- MS/MS를 통한 정량 분석법 개발
- 시료 전처리 과정 최적화

□ 활용계획 및 기대효과(응용분야 및 활용범위 포함)
본 연구에서 도출된 후보물질의 물성, 독성 및 유효성에 대한 인증시험을 통해 IND에 진입함으로써, 첨단바이오 제품에 대한 파이프라인을 확보하게 될 것임. 이는 전세계 약 2조원 에 달하는 난치성당뇨궤양에 대한 치료제 개발시장에서, 기존에 개발된 상처치료제품들과 차별화된 독자적인 약리작용에 입각한 효력 및 보완제로서 market share 에 기여하게 될 것으로 판단됨.

(출처 : 요약문 3p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 요 약 문 ... 3
• 목차 ... 5
• 1. 연구개발 목표 및 평가항목별 성과 ... 6
• 1-1. 연구개발 목표 ... 6
• 1-2 평가항목별 성과 ... 7
• 1-3. 목표 미달 시 원인 분석 ... 8
• 2. 추진내용 및 연구개발결과 ... 9
• 2-1. 추진내용 및 연구개발결과 ... 9
• 2-2. 추진 일정 실적 ... 33
• 2-3. 연구개발성과의 관련 분야에 대한 기여정도 ... 34
• 2-4. 연구개발성과의 관리 및 활용 계획 ... 34
• 2-5. 계획하지 않은 성과 및 관련 분야 기여사항 ... 35
• 3. 연구 개발 결과의 활용 방안 ... 35
• 4. 당초 연구계획 대비 주요 변경사항 ... 36
• 끝페이지 ... 37