초록 ▼

□ 연구개발 목표
난치성 종양(HCC 간암 혹은 삼중 음성 유방암)을 효율적으로 치료할 수 있는 전사인자 CP2c 표적 펩타이드 기반 합성신약 후보물질(ACP52CGK; CGK101)의 IND 승인 및 실용화를 목표로 함.

□ 연구개발 내용
선행연구를 통하여 정상세포에는 부작용을 나타내지 않으면서 암세포 특이적 치료제로서의 효용성이 높은 선도물질(항암펩타이드: ACP52C)을 동정함. 이 항암 펩타이드를 생체 내 안정성을 담보할 수 있는 다양한 물질 알부민 친화성 C16 지방산 및 키토산/하이드로젤)과 화합물

□ 연구개발 목표
난치성 종양(HCC 간암 혹은 삼중 음성 유방암)을 효율적으로 치료할 수 있는 전사인자 CP2c 표적 펩타이드 기반 합성신약 후보물질(ACP52CGK; CGK101)의 IND 승인 및 실용화를 목표로 함.

□ 연구개발 내용
선행연구를 통하여 정상세포에는 부작용을 나타내지 않으면서 암세포 특이적 치료제로서의 효용성이 높은 선도물질(항암펩타이드: ACP52C)을 동정함. 이 항암 펩타이드를 생체 내 안정성을 담보할 수 있는 다양한 물질 알부민 친화성 C16 지방산 및 키토산/하이드로젤)과 화합물/혼합물을 만들어 세포주 및 종양이식생쥐모델에서 유효성을 분석하여 생체내 효용성 및 안정성이 담보된 최종 항암 후보물질(ACP52CK; CGK101)을 도출하였음. 최종후보물질에 대한 다양하고 포괄적인 연구를 통해 ACP52C는 독특한 2가지의 작용기전을 통하여 세포주기 멈춤, 고질적 게놈 불안정화 및 세포사를 유도함을 밝혔음. IND filing을 목표로 신약개발 로드맵(인허가 CRO 활용연구, 적정 시험항목, 기간, 비용 등)을 작성하여 연구를 수행하였음. 코로나바이러스19 창궐에 따른 연구의 비효율성 및 예기치 못한 최종후보물질의 합성 및 안정성 문제를 극복하여야 하였음. 연구기간 6개월 연장을 통하여 최종후보물질의 대량생산 및 API의 안정성 분석 및 GLP 시설을 갖춘 CRO을 통한 비임상 시험을 수행하였음. 사람에서의 최소 MRSD은 1.44 mg/dose인 반면 최대 NOAEL은 24.3 mg/dose이므로 CGK101을 사람에 정맥 투여할 경우 16.9배의 안전성을 나타낼 것으로 추정함. 그러나 랫트 및 비글견에서 호흡수 증가 등의 부작용을 나타냈으므로 투여방법 등 추가 독성연구를 수행한 후 약물의 결정과 이에 따른 제형 공정개발, 임상용 약물 GMP 합성, 임상용 약물 안정성 분석 등의 추가 연구가 수행되어야할 것으로 판단하였음.

□ 활용계획 및 기대효과(응용분야 및 활용범위 포함)
● 안정성 및 유효성이 담보된 CGK101은 정맥주입 시 일부 부작용을 보이므로 구강투여에 따른 비임상 연구 등 추가 비임상 연구를 수행할 예정임.
● 구강투여에 따른 비임상 시험 결과가 우수하다고 판단될 경우 글로벌 제약회사 혹은 기업과의 연계를 통한 직접적 임상시험 진행(사업화) 혹은 기술이전을 추진할 것임. 참고로 2019년도에 한양대학교 산학협력단이 실시한 간이기술평가 보고에 의하면 간암 치료제 발매시점(2028년)의 자산가치는 1조 8,482억 원이며 R&D 확률에 따른 현 시점의 자산 가치는 85억 원임.
● 구강 투여한 CGK101의 우수성이 입증된다면 IND 승인 취득 후 실용화를 도모하고자 함. 연구종료 후 7년 이내에 임상연구를 통한 차세대 항암제 출시가 가능할 것으로 기대함.

(출처 : 요약문 3p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 요 약 문 ... 3
• 목차 ... 5
• 1. 연구개발 목표 및 평가항목별 성과 ... 6
• 1-1. 연구개발 목표 ... 6
• 1-2 평가항목별 성과 ... 7
• 1-3. 목표 미달 시 원인 분석 ... 10
• 2. 추진내용 및 연구개발결과 ... 14
• 2-1. 추진내용 및 연구개발결과 ... 14
• 2-2. 추진 일정 실적 ... 75
• 2-3. 연구개발성과의 관련 분야에 대한 기여정도 ... 80
• 2-4. 연구개발성과의 관리 및 활용 계획 ... 82
• 2-5. 계획하지 않은 성과 및 관련 분야 기여사항 ... 84
• 3. 연구 개발 결과의 활용 방안 ... 85
• 4. 당초 연구계획 대비 주요 변경사항 ... 86
• 붙임. 참고문헌 ... 87
• 끝페이지 ... 90