초록 ▼

□ 연구개발 목표 및 내용
◼ 최종 목표
1/2a상 임상시험 종료 및 2b상 이상의 차상위 단계 임상시험계획 승인

◼ 전체 내용
• 기능 향상 지방줄기세포 스페로이드 치료제 (FECS-Ad)를 이용한 중증하지허혈 세포치료제 1/2a상 임상시험을 통한 안전성 및 탐색적 유효성 확인
• 기능 향상 지방줄기세포 스페로이드 치료제 (FECS-Ad)를 이용한 중증하지허혈 세포치료제 2b상 임상시험계획 승인 및 임상시험 실시
• 기능 향상 지방줄기세포 스페로이드 치료제 (FECS-Ad)의 단일 세포 분석

□ 연구개발 목표 및 내용
◼ 최종 목표
1/2a상 임상시험 종료 및 2b상 이상의 차상위 단계 임상시험계획 승인

◼ 전체 내용
• 기능 향상 지방줄기세포 스페로이드 치료제 (FECS-Ad)를 이용한 중증하지허혈 세포치료제 1/2a상 임상시험을 통한 안전성 및 탐색적 유효성 확인
• 기능 향상 지방줄기세포 스페로이드 치료제 (FECS-Ad)를 이용한 중증하지허혈 세포치료제 2b상 임상시험계획 승인 및 임상시험 실시
• 기능 향상 지방줄기세포 스페로이드 치료제 (FECS-Ad)의 단일 세포 분석 연구 및 유효성 인과 관계 검증 연구 (위탁연구)

◼ 1단계
❏ 목표
본 연구는 중증하지허혈 환자에 대한 기능 향상 지방줄기세포 스페로이드 치료제 (FECS-Ad)의 안전성 및 탐색적 유효성을 확인하고, 임상시험 종료 후 임상 2b상 이상의 차단계 임상시험 진입을 목표로 함.
본 연구에 사용되는 기능 향상 지방줄기세포 스페로이드 치료제(FECS-Ad)는 기존 세포치료제 대비 효과물질 분비량이 월등하고 조직 내 생착률 및 생존률이 우수하여 임상적용 시 탁월한 효과를 낼 것으로 기대됨. 본 연구를 통해 진행되는 임상시험은 기능 향상 지방줄기세포 스페로이드 치료제 (FECS-Ad)를 이용한 중증하지허혈 세포치료제 임상으로서 세계 최초로 규제기관 승인 (2020.03. IND 승인)되어 진행되는 연구임.
선행된 '보건복지부 첨단의료기술개발사업 (성과창출형, 2016.11.08 ~ 2021.08.31)'을 통해 1상 임상시험 종료의 최종성과를 달성하였으며, 본 연구를 통하여 연속적으로 진행되는 내약성 평가 및 2a상 임상시험을 완료하고 최종적으로 2b상 이상의 차단계 임상시험 진입 목표를 달성하고자 함.
❏ 내용
• 기능 향상 지방줄기세포 스페로이드 치료제 (FECS-Ad)를 이용한 중증하지허혈 세포치료제 1/2a상 임상시험을 통한 안전성 및 탐색적 유효성 확인
• 기능 향상 지방줄기세포 스페로이드 치료제 (FECS-Ad)를 이용한 중증하지허혈 세포치료제 2b상 임상시험계획 승인 및 임상시험 실시
• 기능 향상 지방줄기세포 스페로이드 치료제 (FECS-Ad)의 단일 세포 분석 연구 및 유효성 인과 관계 검증 연구 (위탁연구)

□ 연구개발성과
• 기능 향상 지방줄기세포 스페로이드 치료제 상용화
• 글로벌 임상개발 및 기술이전
• 기능 향상 지방줄기세포 스페로이드 치료제 적응증 확대

□ 연구개발성과 활용계획 및 기대 효과
[연구개발성과 활용계획]
• 기능 향상 지방줄기세포 스페로이드 치료제 상용화
본 연구개발을 통하여 도출되는 성과는 기능 향상 지방줄기세포 스페로이드 치료제의 안전성 및 탐색적 유효성 결과 (1/2a상 임상시험 결과)이며, 이는 차상위 단계 임상시험 진입의 근거가 될 뿐만 아니라, 의약품 상용화에 있어 매우 중요한 자료로 활용됨. 향후 2b상 및 3상 임상시험 종료 후 중증하지허혈 세포치료제로서 의약품 품목허가 승인 및 상용화할 계획이며, 현재 해당 의약품의 국내판권 계약이 대형 제약사와 체결되어 있어 상용화 시 판로 개척도 원활하게 이루어질 것으로 예상함.
• 글로벌 임상개발 및 기술이전
본 연구개발의 대상인 기능 향상 지방줄기세포 스페로이드 치료제는 1/2a상 임상시험 종료 후 국내에서 차상위 단계 임상시험을 계속함과 동시에 해외 글로벌 임상시험을 추진할 계획임. 본 연구개발의 성과를 이용하여 해외 임상시험 진행 시 1/2a상 임상시험 면제 등의 혜택을 받을 수 있어 글로벌 임상시험 진행에 매우 큰 도움이 될 것이라 예상함. 대상 국가는 호주, 미국, 유럽 등이며, 이와 관련하여 현재 글로벌 CRO 및 해외 파트너사 등과 기술 이전 관련 논의를 진행하고 있음.
• 기능 향상 지방줄기세포 스페로이드 치료제 적응증 확대
본 연구개발을 통하여 기능 향상 지방줄기세포 스페로이드 치료제의 상세 치료기전 규명시 중증하지허혈과 유사한 말초동맥질환 및 심혈관계 질환에 확대적용이 가능할 것으로 예상됨. 심혈관계 질환은 사망률이 비교적 높은 질병으로 분류되나 근본적인 치료제가 부재한 상황이어서 세포 및 유전자를 활용한 치료제의 개발이 절실한 상황임.
[기대효과]
• 기술적 측면
기능 향상 지방줄기세포 스페로이드 치료제는 주관연구기관의 원천 플랫폼 기술인 ‘3차원 세포 스페로이드 형성기술 (FECS, Functionally Enhanced Cell Spheroid)’을 이용하여 개발된 세포치료제로서 생리활성 단백질이 코팅된 표면에서 세포의 자가구조화를 통해 형성됨. 자가 구조화된 스페로이드를 구성하는 세포는 생리활성 단백질에 의한 신호전달에 의하여 기능이 강화된 세포이며, 이에 따른 효과물질의 생성량이 월등하게 증가하는 특징이 있음. 3차원 세포 스페로이드를 구현하는 기존 기술은 Hanging drop, ULA (ultra low attachment) 등이 있으나, 낮은 스페로이드 형성효율, 공정 재현성 및 일관성 저조, 세포기능강화 불가 등의 문제점으로 의약품 상용화에 사용되기에는 부적합하였으나, 본 기술(FECS)은 기존 기술의 문제점을 완전히 극복할 수 있어 의약품 상용화에 적용될 수 있음. 본 연구개발을 통해 진행되는 임상시험은 지방줄기세포 스페로이드를 이용한 세계 최초의 임상시험으로서 안전성 및 유효성 결과 도출 시 개발된 의약품 자체뿐만 아니라 원천기술에 대한 수요도 증가할 것으로 예상되며, 그에 따른 글로벌 기술이전 등으로 국가 경쟁력 제고에 이바지할 수 있을 것으로 기대됨.
• 경제적․산업적 측면
본 연구개발을 통해 개발되는 기능 향상 지방줄기세포 스페로이드 치료제를 국내는 직접 생산/판매, 해외는 기술이전을 통한 이전료 수익을 창출하고자 계획하고 있음. 본 과제의 최종산출물은 식약처의 품목허가를 통해 2028년 경 개발이 완료될 것으로 예상되나, 임상 1/2a상이 완료되는 2024년경 해외 L/O을 통해 upfront fee로 약 1,700만 달러의 기술이전 계약을 체결할 수 있을 것으로 기대하고 있음. 글로벌 8 Major Market (미국, 유럽 5개국, 일본, 중국) 기준 PAD로 진단받은 유병 환자군은 2019년 약 900만 명이며, 이 중 27%인 240만 명이 PAD가 진행, 악화되어 CLI로 진단받은 유병 환자군으로 추산됨. 글로벌 CLI 진단 유병 환자군은 2019년 240만 명에서 연 평균 3.37%의 성장률을 보이며 2027년 약 320만 명의 규모를 형성할 것으로 전망됨. 제품 출시가 예상되는 2030년부터 국내 판매가 시작되고 그 점유율이 점진적으로 상승될 것으로 보며, 해외는 L/I 파트너사의 점진적 시장 점유율 상승을 통해 경상 로열티(10%) 수입이 증대될 것으로 예상하고 있음.

(출처 : 요약문 2p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 요약문 ... 2
• 목차 ... 5
• 1. 연구개발과제의 개요 ... 6
• 2. 연구개발과제의 수행 과정 및 수행 내용 ... 7
• 3. 연구개발과제의 수행 결과 및 목표 달성 정도 ... 37
• 1) 연구수행 결과 ... 37
• (1) 정성적 연구개발성과 ... 37
• (2) 정량적 연구개발성과 ... 38
• (3) 세부 정량적 연구개발성과 ... 41
• (4) 계획하지 않은 성과 및 관련 분야 기여사항 ... 41
• 2) 목표 달성 수준 ... 42
• 4. 목표 미달 시 원인분석 ... 44
• 1) 목표 미달 원인(사유) 자체분석 내용 ... 44
• 2) 자체 보완활동 ... 48
• 3) 연구개발 과정의 성실성 ... 49
• 5. 연구개발성과의 관련 분야에 대한 기여 정도 ... 52
• 6. 연구개발성과의 관리 및 활용 계획 ... 55
• 1) 연구개발성과의 관리 및 활용 계획 ... 55
• 2) 연구개발성과의 활용방안 및 기대효과 ... 57
• 7. 연구개발비 사용실적 ... 60
• 8. 중요 연구변경 사항 ... 61
• 끝페이지 ... 62