초록 ▼

본 연구를 통하여 전분화능줄기세포로부터 대표적인 퇴행성 뇌질환 중의 하나인 파킨슨병 세포치료제를 개발하고자 함. GMP 생산공정을 확립하여 세포치료제 임상시험에 필요한 임상시료를 확보하였고, 동물시험을 통해 효능, 약리활성 기전을 확인, GLP 비임상을 수행하여 안전성을 검증하고 세포치료제의 장/단기 분포를 확인하였음. 이식 조건 최적화를 통한 임상프로토콜을 확립하고 IND 승인자료들을 확보하여 식약처 사전검토를 진행하였으며 현재 보완자료 보충하여 IND filing 중임. 임상 1/2a 시험을 통해 사람을 대상으로한 안전성/독성/

본 연구를 통하여 전분화능줄기세포로부터 대표적인 퇴행성 뇌질환 중의 하나인 파킨슨병 세포치료제를 개발하고자 함. GMP 생산공정을 확립하여 세포치료제 임상시험에 필요한 임상시료를 확보하였고, 동물시험을 통해 효능, 약리활성 기전을 확인, GLP 비임상을 수행하여 안전성을 검증하고 세포치료제의 장/단기 분포를 확인하였음. 이식 조건 최적화를 통한 임상프로토콜을 확립하고 IND 승인자료들을 확보하여 식약처 사전검토를 진행하였으며 현재 보완자료 보충하여 IND filing 중임. 임상 1/2a 시험을 통해 사람을 대상으로한 안전성/독성/탐색적 효능 검증을 하고, 차단계 임상시험 진행하여 최종 파킨슨병 세포치료제 품목허가를 받고자 함.
본 과제의 1단계 평가 결과 IND 승인을 받지는 못하였으나 3년 동안 세포치료제 공정 개발, 효능시험, GLP 비임상 연구를 성실히 수행하여 2단계 때 임상승인 및 임상진행을 전제로 2단계 연구 선정되었음. 2단계 연구 개시 시점에 임상시험책임자이자 제3세 부과제 책임자의 연구수행 불가 사유가 발생하여 연구비 사용을 중단하고 새로운 임상연구책임자를 섭외하고 새로운 연구팀의 조건에 맞추어 임상프로토콜을 재설정 함. 이 과정에서 협약변경 불가 판정 및 연구 중단 결정이 통보되어 자체 연구비를 사용, 새로운 임상프로토콜에 맞추어 최종완제품을 생산하고 품질자료를 재작성하여 현재 IND filing 중임.

(출처 : 요약문 5p)

Abstract ▼

Through this study, we intend to develop a pluripotent stem cell-derived cell therapeutics for Parkinson's disease (PD) treatment. PD is one of the representative degenerative brain diseases. The GMP process was established to secure clinical samples necessary for clinical trials, and the efficacy a

Through this study, we intend to develop a pluripotent stem cell-derived cell therapeutics for Parkinson's disease (PD) treatment. PD is one of the representative degenerative brain diseases. The GMP process was established to secure clinical samples necessary for clinical trials, and the efficacy and pharmacological mechanisms were confirmed through animal efficacy tests. GLP non-clinical studies were also performed to verify safety, and to confirm the long-term/shortterm distribution of the cell therapeutics. Clinical protocols were established through optimization of transplant conditions. All supplement data for IND approval were secured after the KMFDA preliminary review, and IND filling is currently on going. Through the 1/2a clinical trial, we would like to verify the safety and exploration efficacy from humans.

(source: SUMMARY 6p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 제출문 ... 2
• 보고서 요약서 ... 3
• 요약문 ... 5
• SUMMARY ... 6
• 6.1 총괄연구개발과제의 연구성과 실적 및 향후 계획 ... 7
• 7. 참여연구원 현황표 ... 10
• 목차 ... 11
• 1. 연구개발과제의 개요 ... 12
• 1-1. 연구개발의 개요 ... 12
• 1-2. 연구개발 대상의 국내외 현황 ... 13
• 1-3. 연구개발의 중요성 ... 16
• 2. 연구개발과제의 수행 과정 및 수행 내용 ... 19
• 2-1. 연구 개발의 최종 목표(총 연구기간) ... 19
• 2-2. 연차별 개발 목표 및 내용 ... 19
• 3. 연구개발과제의 수행 결과 및 목표 달성 정도 ... 23
• 1) 연구수행 결과 ... 23
• 2) 목표 달성 수준 ... 68
• 4. 목표 미달 시 원인분석 ... 70
• 1) 목표 미달 원인(사유) 자체분석 내용 ... 70
• 2) 자체 보완활동 ... 70
• 3) 연구개발 과정의 성실성 ... 72
• 5. 연구개발성과의 관련 분야에 대한 기여 정도 ... 73
• 6. 연구개발성과의 관리 및 활용 계획 ... 76
• 끝페이지 ... 79