초록 ▼

□ 연구의 목적 및 내용
연구목표
다양한 인간의 희귀질환을 진단 및 치료 기술을 확립하기 위한 거대 DNA 삽입 인간화 동물모델 확립을 통해, 인간질환 연구 및 치료제 개발을 위한 전임상 연구의 미충족 수요에 대한 선제적 대응 및 해소 기술 개발
연구내용
○ BAC-재조합 기술 기반 형질전환 동물모델 개발
- Human VEGF BAC DNA에 EGFP Reporter 유전자가 삽입된 재조합 인간 DNA를 발현하는 형질전환 동물 개발
- Human 특이적 기능 규명을 위해, Human FOXP4 BA

□ 연구의 목적 및 내용
연구목표
다양한 인간의 희귀질환을 진단 및 치료 기술을 확립하기 위한 거대 DNA 삽입 인간화 동물모델 확립을 통해, 인간질환 연구 및 치료제 개발을 위한 전임상 연구의 미충족 수요에 대한 선제적 대응 및 해소 기술 개발
연구내용
○ BAC-재조합 기술 기반 형질전환 동물모델 개발
- Human VEGF BAC DNA에 EGFP Reporter 유전자가 삽입된 재조합 인간 DNA를 발현하는 형질전환 동물 개발
- Human 특이적 기능 규명을 위해, Human FOXP4 BAC DNA에 EGFP Reporter 유전자가 삽입된 재조합 인간 DNA를 발현하는 형질전환 동물 개발
○ BAC재조합 과 CRISPR/Cas9 기술을 융합한 유전자 조절부 편집 기술
- BAC 재조합 과 CRISPR/Cas9 기술에 기반 한, Human 질병과 연관성 입증된 특이적 유전자 조절 부위 결손 인간 BAC DNA를 제작, 형질 전환 동물 모델을 개발할 수 있는 기반 확립
- 인간질환변이를 정밀모사할 수 있는 동물모델을 개발하고, 표현형을 분석함으로서 질환 치료제 개발을 위한 전임상 모델로서의 유효성 검증

□ 연구개발성과
○ BAC-기반 형질전환 기술을 활용한 인간 거대 DNA 삽입 동물모델 2종
○ 인간 BAC-DNA 기반 유전자 조절부 편집 기술 확립을 통해 Human FoxP4 의 인간 특이적 발현조절 결손 모델 개발 및 표현형 분석

□ 연구개발성과의 활용계획
○ 인간유전체 정밀도입 동물모델의 개발과 제공으로 세포치료, 면역치료 및 유전자치료 분야와 같은 미래형 바이오연구에서 효과적인 평가모델 플랫폼 구축으로 첨단바이오 신약개발에 기여
○ 인간화 형질전환 동물모델은 기본적으로 기초연구뿐만 아니라, 원천기술개발 연구, 질병 모델 개발, 치료제 개발 등의 다양한 기초연구 및 응용 분야에 활용될 수 있으며, 특정 유전자 변형 동물모델의 경우 신약 개발에 있어 안정성 검사에도 활용될 수 있을 정도로 광범위하게 이용될 수 있음
○ 인간화 형질전환 모델의 확립은 국내 연구자들의 미충족 수요를 해결해 줄 수 있을 뿐만 아니라, 해외 의존도를 줄일 수 있으며, 용이한 접근성을 토대로 신규 수요 창출 가능.

(출처 : 보고서 요약서 3p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 제출문 ... 2
• 요약서 ... 3
• 목차 ... 4
• 1. 연구개발 과제의 개요 ... 5
• 2. 연구수행내용 및 성과 ... 7
• 가. 연구수행 내용 ... 7
• 나. 성과 ... 10
• 3. 목표 달성도 및 관련 분야 기여도 ... 11
• 3-1. 목표 ... 11
• 3-2. 목표 달성여부 ... 11
• 3-3. 목표 미달성 시 원인(사유) 및 차후대책 ... 11
• 4. 연구개발성과의 활용 계획 등 ... 12
• 참고문헌 ... 13
• 끝페이지 ... 14