올해 노벨 생리.의학상 수상자로 미국 매사추세츠의과대학 크레이그 C. 멜로와 스탠퍼드대 앤드루 Z. 파이어 교수가 선정된 것은 `RNA 간섭현상(RNAi)’을 처음으로 발견한 공로를 인정한 것으로 보인다.



한마디로 기존의 유전자 조절 메커니즘에서 생각할 수 없던 유전자 조절방식을 찾아낸 성과를 인정해 노벨상을 안겨 줬다는 게 과학계의 평가다.



RNA(리보핵산)는 그동안 DNA가 자체 유전정보를 바탕으로 단백질을 만드는 과정에 사용되는 중간자 정도로 여겨졌지만 2000년대초부터 단백질의 발현 과정에서 세포의 기능을 총괄한다는 사실이 드러나면서 연구가 급물살을 탔다.



특히 이 중에서도 단백질 합성과정에서 발견된 `RNA 간섭현상’은 암(癌)과 유전질환 등을 치료하는 데 응용이 가능한 것으로 알려지면서 지금은 생명공학에서 가장 중요한 분야 중 하나로 꼽히고 있다.



RNA 간섭현상은 이중나선 구조의 RNA가 22 뉴클로레오타이드(RNA를 구성하는 단위) 형태의 `스몰RNA(sRNA)’로 전환된 뒤 세포 내의 메신저RNA(mRNA)를 절단, 분해시키는 과정을 말한다.



즉 DNA가 단백질 생성을 지시하는 과정에서 전달자 역할을 하는 mRNA(메신저 RNA)를 이중나선 구조의 RNA가 분해시킴으로써 세포 안에서 특정유전자가 단백질을 합성하는 것을 막는 역할을 하는 셈이다.



RNA 간섭현상은 지난 1998년 파이어, 멜로 박사팀이 꼬마선충에서 처음 이 같은 현상을 규명한 뒤 여러 형태로 응용, 발전하고 있다.



파이어 박사팀은 당시 꼬마선충으로 연구를 하다가 이중나선 구조의 RNA가 세포로 들어갔을 때 유전자 발현이 억제되는 현상을 발견하고 이를 `RNA 간섭현상’으로 명명한 것으로 알려져 있다.



이후 RNA 간섭현상은 다른 연구팀에 의해 초파리 등에서도 같은 현상이 있는 게 보고됐으며 2001년에는 투슐 박사팀에 의해 인간세포에서도 RNA 간섭현상이 나타난다는 보고가 나왔다.



이때부터 RNA 간섭현상은 유전자 기능을 연구하기 위한 방법으로 일반화되기 시작했다.



RNA 간섭현상을 이용한 연구는 크게 두 가지로 나눠 볼 수 있는데 첫 번째는 기능을 모르는 유전자를 억제(Knock-down) 하고 나서 세포의 변화를 관찰하는 용도다.



또 하나는 질병의 발병에 관련하는 유전자를 억제한 뒤 유전자치료 등에 응용하는 것이다. 이런 기술은 과거 수년간에 걸쳐 진행했던 각종 유전자 관련 실험을 빠르면 수일내에 진행시킬 수 있도록 단축시켜줌으로써 의학계 연구에 큰 기여를 했다고 의학자들은 설명하고 있다.



특히 단백질 합성을 막는 스몰RNA를 응용해 만든 `siRNA’ 분야 연구는 학계와 제약업계에서 이미 폭넓게 이용되고 있다. 지난 2001년에는 RNA간섭현상을 일으킬 수 있는 있는 siRNA가 개발돼 유전체 연구와 제약산업 전반에서 놀라운 발전이 이어지고 있다.



과학자들은 유전자의 단백질 합성을 막는 역할을 하는 siRNA를 인공적으로 만들어 몸 속에 주입하면 암이나 유전질환, 에이즈(AIDS) 등도 치료할 수 있다고 설명한다.



정체불명의 유전자라고 해도 그 염기서열만 알면 상보적인 siRNA를 인위적으로 만들어 세포에 집어넣고 정상세포와 비교하는 방식으로 특정 유전자의 역할을 규명할 수 있다는 것이다.



즉 siRNA가 모든 유전자의 단백질 발현을 억제하지 않고 특정 유전자의 발현만 억제하기 때문에 유전병, 암, 바이러스질환 등을 일으키는 단백질을 억제하는데 선택적으로 이용될 수 있다는 이치다.



때문에 siRNA 시장은 올해 연간 1억달러에서 2009년에는 약 10억달러 규모로 성장이 예상되고 있다.



RNA 간섭현상 관련 기술은 핵을 가지고 있는 진핵세포에서 응용이 가능한 만큼 식물 유전자기능연구에도 폭넓게 적용할 수 있다. 특정 식물 유전자를 억제한 뒤 기능을 규명함으로써 병충해 예방이 가능한 새로운 품종을 개발하는 식이다.



서울대 김빛내리 교수는 “파이어와 멜로 박사의 연구는 유전자 기능연구 분야에서 가히 혁명적인 변화를 가져왔다고 할 만큼 영향이 컸다”면서 “신약개발과 유전자치료법 개발 과정에서 이 연구성과가 활용되고 있다”고 의의를 설명했다.



성대의대 진단검사의학과 김희진 교수는 “파이어 박사팀의 연구성과 때문에 유전자 연구에서 신속하고 저렴한 실험기법을 사용하게 됐다”면서 “생체 내 유전자 기능조절을 통한 질병치료 가능성을 열어 상을 받게 것 같다”고 말했다.(끝)