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성능/효과
- Naked DNA 방법은 피부 유전질환의 하나로 transglutaminase l(TGase 1)의 발현이 소실된 lamellar ichthyosis 환자에게 직접적으로 TGase DNA를 피부 주사 한 결과 피부가 재생됨이 확인되었다. 그러나 TGase 1의 발현이 불규칙하고 피부가 기능적 •조직학적으로 정상화시키기까지는 실패했다.
- Free DNA를 직접 어떤 조직특히, 근육세포내에 주사하는 것을 말한 다• 이 방법은 항원성이 매우 낮아• 안전성이 우수하고, 조작이 간단하고, 공정 • 보관 • 품질관리가 용이하고 저렴하여 몇몇의 임상 프로토콜에 적용되었다. 나온 데이터에 따르면 실제로 naked DNA를 사용한 유전자 치료는 비바이러스성벡터시스템 중에는 가장 많이 사용되었고, 전체 임상 프로토콜 가운데 14% 정도를 차지하였다(Figure 1).
- 이외에도 폴리머의 독성, 폴리머-유전자 결합체의 크기 등을 조절하기 위하여 PEG(polyethyleneglycol) 등을 붙인 블록형 혼성 중 합체도 있다. 위의 폴리머들 중 PEI와 fractured RXMAM의 경우가 가장 유전자 전달 효율이 높은데, 유전자를 PEI와 복합체 형태로 체내 투여한 경우 유전자의 체류시간 및 발현 지속시간이 naked DNA에 비하여 현저히 증가되는 것을 관찰되었다. 그러나 PEI의 경우 분해되기 어려운 탄소-질소 결합으로 이루어져 있으므로 세포독성이 매우 크다.
- 的 이러한 과정을 이용하여 endosome내에서 유전자가 세포질로 탈피하는 성질을 부여하려는 시도들이 진행되고 있다. 인지질로 구성된 비바이러스 성 수송체에 endosome 막에 통로(pore)를 형성하는 listeriolysin이라는 listeria균의 성분 물질을 분리 정제하여 함께 수송해줄 경우, 세포 내로 수송된 유전물질이 endosome에서 세포질 내로 전달 효율이 현저히 증강되었다는 연구결과가 있었다.27) 또한 endosome의 산도는 약 pH 5.
후속연구
- 바이러스 벡터와 비바이러스성벡터를 동시에 사용하는 방법으로 바이러스성 벡터를 리포 좀에 봉입한 virosome을 이용하여 면역반응을 회피함으로서 유전자 전달 효율을 높인 결과가 보고된 바 있다. 차세대 벡터시스템으로 유전자 전달 효율이 우수한 바이러스성 벡터의 장점과 안전성이 나 면역반응 면에서 우수한 비바이러스성벡터의 장점을 모두 가지는 혼성화벡터(hybrid vector) 개발이 기대된다
- 현재 유전자 치료는 암, 에이즈, 유전질환, 관절염, 다발성 경화증, 낭포성 섬유증 등 난치병 환자를 대상으로 임상실험 중이나, 인간게놈 프로젝트의 완료로 유전자의 기능 연구가 이루어지면 심장병, 비만, 골다공증 등 4천여종의 질환에 유전자 치료가 적용될 수 있을 것으로 예상된다. 유전자치료 제로 현재까지 승인된 제품은 없고 많은 치료제들이 초기 임 상단계에 있어 현재 실제적인 시장을 예측하기는 쉽지 않지만, 유전자 치료제의 시장은 일단 선두 제품이 허가기관의 승인 후에 시장에 나온다면 후발 제품은 폭발적인 성장을 이룰 것으로 예상되고 있다.
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