초록

5' 말단의 인산기가 제거된 가이드 RNA를 포함하는 리보핵산단백질 전달용 조성물 및 이를 이용한 리보핵산단백질 전달 방법이 제공된다.

대표청구항 ▼

5' 말단에 다이포스페이트 및 트리포스페이트를 포함하지 않는 가이드 RNA 및 RNA 가이드 엔도뉴클레아제를 포함하는 RNA 가이드 엔도뉴클레아제 리보핵산단백질을 포함하고,상기 5' 말단에 다이포스페이트 및 트리포스페이트를 포함하지 않는 가이드 RNA는 원핵 세포 폴리머라아제를 사용하는 in vitro 전사에 의하여 제작된 후 5' 말단의 다이포스페이트 및 트리포스페이트가 제거된 것 또는 화학 합성된 CRISPR RNA (crRNA)이고,상기 리보핵산단백질은 세포 외 또는 생체 외에서 만들어진 것이며,OAS2 유전자의 발현을 억제하

5' 말단에 다이포스페이트 및 트리포스페이트를 포함하지 않는 가이드 RNA 및 RNA 가이드 엔도뉴클레아제를 포함하는 RNA 가이드 엔도뉴클레아제 리보핵산단백질을 포함하고,상기 5' 말단에 다이포스페이트 및 트리포스페이트를 포함하지 않는 가이드 RNA는 원핵 세포 폴리머라아제를 사용하는 in vitro 전사에 의하여 제작된 후 5' 말단의 다이포스페이트 및 트리포스페이트가 제거된 것 또는 화학 합성된 CRISPR RNA (crRNA)이고,상기 리보핵산단백질은 세포 외 또는 생체 외에서 만들어진 것이며,OAS2 유전자의 발현을 억제하는 것을 특징으로 하고,상기 RNA 가이드 엔도뉴클레아제는 Cpf1 단백질 (CRISPR from Prevotella and Francisella 1)이고, 상기 crRNA는 다음의 일반식 3으로 표현되거나, 일반식 3의 5' 말단에 1 내지 3개의 구아닌(G)을 추가로 포함하는 것인,세포독성이 감소된 RNA 가이드 엔도뉴클레아제 리보핵산단백질의 유기체 전달용 조성물:5'-n1-n2-A-U-n3-U-C-U-A-C-U-n4-n5-U-U-G-U-A-G-A-U-(Ncpf1)q-3' (일반식 3; [서열번호 4]-(Ncpf1)q);상기 일반식 3에서, n1은 존재하지 않거나 U, A, 또는 G이고, n2는 A 또는 G이고, n3은 U, A, 또는 C이고, n4는 존재하지 않거나 G, C, 또는 A이고, n5는 A, U, C, 또는 G이고,Ncpf1는 유전자 표적 부위와 혼성화 가능한 뉴클레오타이드 서열을 포함하는 타겟팅 서열 부위이며, q는 포함된 뉴클레오타이드 수를 나타내는 것으로 17 내지 24의 정수임.