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NTIS 바로가기국가/구분 | 한국(KR)/등록특허 | |
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국제특허분류(IPC8판) |
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출원번호 | 10-2016-7027891 (2016-10-07) | |
공개번호 | 10-2016-0124229 (2016-10-26) | |
등록번호 | 10-2390075-0000 (2022-04-20) | |
우선권정보 | 미국(US) 61/950,157 (2014-03-09) | |
국제출원번호 | PCT/US2015/019513 (2015-03-09) | |
국제공개번호 | WO 2015/138348 (2015-09-17) | |
번역문제출일자 | 2016-10-07 | |
DOI | http://doi.org/10.8080/1020167027891 | |
발명자 / 주소 |
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대리인 / 주소 |
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심사청구여부 | 있음 (2020-02-18) | |
심사진행상태 | 등록결정(일반) | |
법적상태 | 등록 |
엔지니어링된 hOTC DNA 및 RNA 서열을 포함하는 바이러스 벡터가 제공되며, 이것은 이를 필요로 하는 대상체에게 전달될 때 고암모니아혈증, 오르니틴 트랜스카르바밀라아제 트랜스카르바밀라아제 결핍증 및 이와 결부된 증상의 치료에 유용하다. 또한 제공되는 것은 hOTC의 투여에 의해 OTCD 환자에 있어서 간 섬유증, 간경변을 치료하기 위한 hOTC의 사용 방법이다.
인간 오르니틴 트랜스카르바밀라아제 (hOTC) 단백질을 코딩하는 핵산 서열(hOTC 핵산 서열) 및 간 세포에서의 hOTC의 발현을 지시하는 발현 제어 서열을 포함하는 재조합 바이러스 벡터로서, 상기 hOTC 핵산 서열은 성숙 서열 또는 전장 hOTC 단백질을 암호화하고, 기능성 hOTC를 발현하며, 상기 hOTC 핵산 서열은 서열 번호 3, 4, 또는 5의 뉴클레오타이드 97 내지 1068을 포함하는 핵산 서열로부터 선택되거나 상기 hOTC 핵산 서열은 서열 번호 3, 4, 또는 5의 뉴클레오타이드 1 내지 1068을 포함하는,
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