초록 ▼

RNA 간섭(RNA interference: RNAi)에 의해 다중 표적의 발현을 억제할 수 있고, 세포 투과능을 가지는, 트리포달 간섭 RNA (tripodal interfering RNA: tiRNA) 폴리뉴클레오티드 복합체가 제공된다. tiRNA 구조는, Y-자형 구조로 함께 어닐링되어 3개의 작은 간섭 RNA (small interfering RNA: siRNA)를 형성하는 3개의 폴리뉴클레오티드를 포함한다. 상기 tiRNA 구조는 RNAi에 의한 3개의 RNA 표적의 발현 감소 또는 침묵(silencing)을 동시에 유도할

RNA 간섭(RNA interference: RNAi)에 의해 다중 표적의 발현을 억제할 수 있고, 세포 투과능을 가지는, 트리포달 간섭 RNA (tripodal interfering RNA: tiRNA) 폴리뉴클레오티드 복합체가 제공된다. tiRNA 구조는, Y-자형 구조로 함께 어닐링되어 3개의 작은 간섭 RNA (small interfering RNA: siRNA)를 형성하는 3개의 폴리뉴클레오티드를 포함한다. 상기 tiRNA 구조는 RNAi에 의한 3개의 RNA 표적의 발현 감소 또는 침묵(silencing)을 동시에 유도할 수 있다. 하나 이상의 표적 RNA의 발현을 감소시키기 위한 약제학적 조성물을 제조하는 방법이 또한 제공되며, 이는 복수의 tiRNA들의 RNAi에 의한 표적 RNA의 발현 감소 능력을 시험하는 단계, 상기 복수의 tiRNA들로부터, 2 이상의 표적 RNA의 발현을 특정한 정도까지 억제하는 tiRNA를 선택하는 단계, 및 선택된 tiRNA를 전달용 약제학적 조성물로 제형화하는 단계를 포함한다.

대표청구항 ▼

세포 투과능을 가지는 트리포달 간섭 RNA (tripodal interfering RNA: tiRNA)로, 상기 tiRNA는 RNA 간섭에 의해 3개의 각 표적 RNA의 발현을 표적화하기 위한 3개의 폴리뉴클레오티드를 포함하고,상기 3개의 폴리뉴클레오티드는 Y-자형 구조로 함께 혼성화되어 3' 오버행(overhang)을 가지는 3개의 작은 간섭 RNA(small interfering RNAs: siRNAs)를 형성하는 것이고,상기 폴리뉴클레오티드의 5' 및 3' 말단은 적어도 2개의 표적 RNA의 발현을 적어도 50% 감소시키기 위

세포 투과능을 가지는 트리포달 간섭 RNA (tripodal interfering RNA: tiRNA)로, 상기 tiRNA는 RNA 간섭에 의해 3개의 각 표적 RNA의 발현을 표적화하기 위한 3개의 폴리뉴클레오티드를 포함하고,상기 3개의 폴리뉴클레오티드는 Y-자형 구조로 함께 혼성화되어 3' 오버행(overhang)을 가지는 3개의 작은 간섭 RNA(small interfering RNAs: siRNAs)를 형성하는 것이고,상기 폴리뉴클레오티드의 5' 및 3' 말단은 적어도 2개의 표적 RNA의 발현을 적어도 50% 감소시키기 위해 선택되는 것이고, 및3개의 3' 말단 중 적어도 2개는 3' 오버행(overhang)의 길이 및/또는 화학적 변형에 의해 상이한 것인, tiRNA.