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NTIS 바로가기국가/구분 | 한국(KR)/공개특허 | |
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국제특허분류(IPC8판) |
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출원번호 | 10-2022-7028302 (2022-08-16) | |
공개번호 | 10-2022-0130174 (2022-09-26) | |
우선권정보 | 미국(US) 62/962,011 (2020-01-16) | |
국제출원번호 | PCT/IB2021/000008 (2021-01-15) | |
국제공개번호 | WO 2021/144649 (2021-07-22) | |
번역문제출일자 | 2022-08-16 | |
DOI | http://doi.org/10.8080/1020227028302 | |
발명자 / 주소 |
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대리인 / 주소 |
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법적상태 | 공개 |
본 개시는 특히 AAV8 캡시드 및 인간 페닐알라닌 하이드록실라제(PAH) 효소를 암호화하는 코돈 최적화 서열을 포함하는 재조합 아데노-연관 바이러스(rAAV) 벡터를 제공한다. 본 개시는 또한 치료를 필요로 하는 대상체에 AAV8 캡시드, 및 PAH를 암호화하는 핵산 서열에 작동 가능하게 결합된 프로모터를 포함하는 재조합 아데노-연관 바이러스(rAAV) 벡터를 투여하는 단계를 포함하는, 페닐케톤뇨증(PKU)을 갖는 대상체를 치료하는 방법을 제공하며, 투여는 대상체에서 페닐알라닌 수준의 감소를 초래한다.
인간 페닐알라닌 하이드록실라제(PAH)를 암호화하는 코돈-최적화 서열을 포함하는 재조합 아데노-연관 바이러스 벡터(rAAV)로서, 상기 코돈-최적화 서열이 서열 번호 11-27 중 하나와 적어도 70% 동일성을 갖는, 재조합 아데노-연관 바이러스 벡터 (rAAV).
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