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NTIS 바로가기국가/구분 | 한국(KR)/공개특허 | |
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국제특허분류(IPC8판) |
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출원번호 | 10-2019-7021767 (2019-07-24) | |
공개번호 | 10-2019-0100318 (2019-08-28) | |
우선권정보 | 미국(US) 62/469,898 (2017-03-10);미국(US) 62/505,373 (2017-05-12);미국(US) 62/440,651 (2016-12-30) | |
국제출원번호 | PCT/US2017/068897 (2017-12-29) | |
국제공개번호 | WO 2018/126112 (2018-07-05) | |
번역문제출일자 | 2019-07-24 | |
DOI | http://doi.org/10.8080/1020197021767 | |
발명자 / 주소 |
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출원인 / 주소 |
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대리인 / 주소 |
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심사진행상태 | 거절결정 후 재심사중 | |
법적상태 | 공개 |
페닐케톤뇨증을 치료하는 데 유용한 조성물 및 섭생이 제공된다. 상기 조성물은 인간 페닐알라닌 수산화효소의 발현을 추진시키는 트란스타이레틴 인핸서 및 촉진자를 갖는 재조합 아데노 연관된 바이러스(rAAV)를 포함한다.
페닐케톤뇨증(phenylketonuria: PKU)에 대한 간 지향된 치료제로서 유용한 재조합 아데노 연관된 바이러스(recombinant adeno-associated virus: rAAV)로서, 상기 rAAV는 AAV 캡시드 및 내부에 패키징된 벡터 게놈을 포함하고, 상기 벡터 게놈은,(a) AAV 5' 역위 말단 반복(inverted terminal repeat: ITR) 서열;(b) 촉진자;(c) 인간 페닐알라닌 수산화효소(phenylalanine hydroxylase: PAH)를 암호화하는 암호화 서열;(d) AAV 3'
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