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연합인증

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페닐케톤뇨증을 치료하기 위한 유전자 치료 원문보기

IPC분류정보
국가/구분 한국(KR)/공개특허
국제특허분류(IPC8판)
  • C12N-015/86
  • A01K-067/027
  • A61K-048/00
  • A61P-003/00
출원번호 10-2019-7021767 (2019-07-24)
공개번호 10-2019-0100318 (2019-08-28)
우선권정보 미국(US) 62/469,898 (2017-03-10);미국(US) 62/505,373 (2017-05-12);미국(US) 62/440,651 (2016-12-30)
국제출원번호 PCT/US2017/068897 (2017-12-29)
국제공개번호 WO 2018/126112 (2018-07-05)
번역문제출일자 2019-07-24
DOI http://doi.org/10.8080/1020197021767
발명자 / 주소
  • 윌슨 제임스 엠. / 미국 펜실베니아 ***** 필라델피아 델란시 스트리트 ****
  • 시드레인 제니 아그네스 / 미국 펜실베니아 ***** 피닉스빌 웨스트 에버그린 드라이브 ****
  • 애슐리 스코트 / 미국 펜실베니아 ***** 필리델피아 볼티모어 애비뉴 **** 아파트먼트 씨*
출원인 / 주소
  • 더 트러스티스 오브 더 유니버시티 오브 펜실바니아 / 미국 ***** 펜실바니아주 필라델피아 슈트 *** 케스트너트 스트리트 ****
대리인 / 주소
  • 특허법인와이에스장
심사진행상태 거절결정 후 재심사중
법적상태 공개

초록

페닐케톤뇨증을 치료하는 데 유용한 조성물 및 섭생이 제공된다. 상기 조성물은 인간 페닐알라닌 수산화효소의 발현을 추진시키는 트란스타이레틴 인핸서 및 촉진자를 갖는 재조합 아데노 연관된 바이러스(rAAV)를 포함한다.

대표청구항 ▼

페닐케톤뇨증(phenylketonuria: PKU)에 대한 간 지향된 치료제로서 유용한 재조합 아데노 연관된 바이러스(recombinant adeno-associated virus: rAAV)로서, 상기 rAAV는 AAV 캡시드 및 내부에 패키징된 벡터 게놈을 포함하고, 상기 벡터 게놈은,(a) AAV 5' 역위 말단 반복(inverted terminal repeat: ITR) 서열;(b) 촉진자;(c) 인간 페닐알라닌 수산화효소(phenylalanine hydroxylase: PAH)를 암호화하는 암호화 서열;(d) AAV 3'

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