글래스 로렌스 어윈
/ 미국, 메릴랜드 *****, 플린트스톤, 쿤츠 로드 엔이 *****
코그램 파트리시아
/ 영국, 옥스포드 오엑스* *제이비, 코트랜드 로드 **
출원인 / 주소
뉴렌 파마슈티컬즈 리미티드 / 뉴질랜드, ****, 오클랜드 콰이 스트리트 ***, 에이치에스비씨 타워, 레벨 **, 오피시즈 오브 론디즈 조던
대리인 / 주소
허용록
법적상태
공개
초록
본 개시내용은 일반적으로 치료학적 유효량의 화학식 I, II, III 또는 IV의 화합물 또는 이의 약제학적으로 허용되는 염, 수화물, 입체이성질체 또는 전구약물을 대상체에게 투여하는 단계를 포함하는, 대상체에서 프라더-윌리 증후군 (prader-willi syndrome; PWS)을 치료하는 방법 및 용도, 또는 본원에 기술된 약제의 제조에 사용하기 위한 용도에 관한 것이다.
대표청구항▼
치료학적 유효량의 화학식 I, II, III 또는 IV의 화합물 또는 이의 약제학적으로 허용되는 염, 수화물, 입체이성질체 또는 전구약물을 대상체에게 투여하는 단계를 포함하는, 대상체에서 프라더-윌리 증후군(prader-willi syndrome)을 치료하는 방법:상기 식에서,X1은 NR', O 및 S로 이루어진 그룹으로부터 선택되고;X2는 CH2, NR', O 및 S로 이루어진 그룹으로부터 선택되고;R1, R2, R3, R4 및 R5는 수소, 할로겐, -OR', -SR', -NR'R', -NO2, -CN, -C(O)R', -C(O
치료학적 유효량의 화학식 I, II, III 또는 IV의 화합물 또는 이의 약제학적으로 허용되는 염, 수화물, 입체이성질체 또는 전구약물을 대상체에게 투여하는 단계를 포함하는, 대상체에서 프라더-윌리 증후군(prader-willi syndrome)을 치료하는 방법:상기 식에서,X1은 NR', O 및 S로 이루어진 그룹으로부터 선택되고;X2는 CH2, NR', O 및 S로 이루어진 그룹으로부터 선택되고;R1, R2, R3, R4 및 R5는 수소, 할로겐, -OR', -SR', -NR'R', -NO2, -CN, -C(O)R', -C(O)OR', -C(O)NR'R', -C(NR')NR'R', 알킬, 헤테로알킬, 알케닐, 알키닐, 3-10-원 카르보사이클, 및 3-10-원 헤테로사이클로 이루어진 그룹으로부터 독립적으로 선택되고,여기서 각각의 알킬, 헤테로알킬, 알케닐, 알키닐, 3-10-원 카르보사이클 및 3-10-원 헤테로사이클은 비치환되거나, 또는 할로겐, -OR', -SR', -NR'R', -NO2, -CN, -C(O)R', -C(O)OR', -C(O)NR'R', -C(NR')NR'R', 알킬, 헤테로알킬, 알케닐 및 알키닐로 이루어진 그룹으로부터 선택된 하나 이상의 치환기로 치환되고;여기서 각각의 R'은 수소, 알킬, 헤테로알킬, 알케닐, 알키닐, 3-10-원 카르보사이클 및 3-10-원 헤테로사이클로 이루어진 그룹으로부터 독립적으로 선택되고;또는 R4 및 R5는 함께 취해질 때, -CH2-(CH2)n-CH2-이고, 여기서 n은 0 내지 6의 정수이고;또는 R2 및 R3는 함께 취해질 때, -CH2-(CH2)n-CH2-이고, 여기서 n은 0 내지 6의 정수이고;단, R1이 CH3이고, R2가 수소이고, R3이 수소이고, R4가 수소인 경우, R5는 벤질이 아니고; R1이 수소인 경우, R2 및 R3 중 적어도 하나는 수소가 아님.
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