초록 ▼

○ 유전자치료란 개인의 세포들과 조직들에 유전자를 삽입하여 유전적 질병을 치료하는 것으로 유전질병의 해로운 돌연변이 대립유전자를 기능성 유전자로 대치하는 것이다. 이 기술은 아직 미약하지만 성공한 예들이 있다. 앤티센스 치료는 엄격히 말해 유전자치료는 아니지만 유전자적으로 유도된 치료로 동등의 치료로 간주된다.

○ 많은 실험실에서 유전자치료에 성공하였으나 바이러스 유전자치료가 성공하려면 여러 문제들이 해결되어야 한다. 바이러스에 대한 면역반응이 세포들에 유전자 전달을 방해할 뿐만 아니라 환자에게 심각한 합병증을

○ 유전자치료란 개인의 세포들과 조직들에 유전자를 삽입하여 유전적 질병을 치료하는 것으로 유전질병의 해로운 돌연변이 대립유전자를 기능성 유전자로 대치하는 것이다. 이 기술은 아직 미약하지만 성공한 예들이 있다. 앤티센스 치료는 엄격히 말해 유전자치료는 아니지만 유전자적으로 유도된 치료로 동등의 치료로 간주된다.

○ 많은 실험실에서 유전자치료에 성공하였으나 바이러스 유전자치료가 성공하려면 여러 문제들이 해결되어야 한다. 바이러스에 대한 면역반응이 세포들에 유전자 전달을 방해할 뿐만 아니라 환자에게 심각한 합병증을 일으킬 수 있다. 초기 유전자치료에서 1999년에 아데노바이러스 벡터를 사용한 치료에서 한 환자가 사망한 적이 있다.

○ 바이러스 벡터들은 분자생물학에서 흔히 사용하는 도구로 유전자 물질들을 세포들에 전달한다. 이 과정은 살아있는 생물체 내에서 (in vivo) 혹은 세포배양 (in vitro)에서 수행한다. 바이러스는 특별한 분자 기전을 진화로 습득하여 감염으로 이들의 유전체들을 세포들 속으로 이전한다. 바이러스에 의한 유전자들 전달을 형질전환이라 하고 감염된 세포들을 형질전환 되었다 한다.

○ 본 특허의 아데노 관련 바이러스 (Adeno-associated virus, AAV)는 현재 타 바이러스에 없는 여러 기대되는 양상을 가지고 있어 매력적인 유전자치료 벡터로 평가되고 있다. 실제로 AAV는 비분열하는 세포들을 포함한 광범위한 숙주 세포들을 감염시킬 수 있고 다른 종에 속하는 세포들도 감염시킨다.

○ 더욱 중요한 것은 본 특허에 의하면 본 발명의 AAV는 인간 및 동물의 어떤 질병과도 관련되어 있지 않으며 투약 시 숙주의 생리적 특성을 변경시키지 않는 것 같다. 또 AAV는 광범위한 물리적, 화학적 조건에서도 안정적이어서 생산, 저장 및 운송에 적당하다. 본 특허는 쥐에 대한 실험으로 AAV2 벡터의 in vivo 기능을 확인한 것이며 이들의 치료가능성을 보여 준다. 사람의 임상실험에 결과가 주목된다.