초록 ▼

의약품의 허가초과 사용은 신약개발 및 허가과정의 특성 상 불가피하면서도 자연스럽게 생겨날 수밖에 없는 현상으로 받아드려야 할 것으로 판단됨. 대부분의 외국의 규제기관에서는 허가초과 사용을 합법적인 것으로 인정하고 있으며, 최대한 사용자의 자율을 부여하되 책임감 있는 사용을 요구하고 있는 상황으로 직접 관여하여 평가. 심의, 규제를 하지 않음. 그러나 허가초과 사용에 따르는 안전성과 유효성에 관련된 이슈를 해결하는 방법으로는 시판허가된 모든 의약품도 그렇듯이 실제 사용경험을 통한 안전성 이슈 포착과 다양하게 자생적으로 이루어지는 임상

의약품의 허가초과 사용은 신약개발 및 허가과정의 특성 상 불가피하면서도 자연스럽게 생겨날 수밖에 없는 현상으로 받아드려야 할 것으로 판단됨. 대부분의 외국의 규제기관에서는 허가초과 사용을 합법적인 것으로 인정하고 있으며, 최대한 사용자의 자율을 부여하되 책임감 있는 사용을 요구하고 있는 상황으로 직접 관여하여 평가. 심의, 규제를 하지 않음. 그러나 허가초과 사용에 따르는 안전성과 유효성에 관련된 이슈를 해결하는 방법으로는 시판허가된 모든 의약품도 그렇듯이 실제 사용경험을 통한 안전성 이슈 포착과 다양하게 자생적으로 이루어지는 임상연구를 통한 의학적 연구 결과 수집과 이에 대한 자료의 평가 등을 통해 사용과 관련된 근거를 확보하는데 노력을 기울이고 있음. 이번 연구에서는 문헌 고찰과 허가초과 자료 분석 및 국내외 현황 분석과 전문가 설문을 통해 허가초과 사용에 있어서 안전성 및 유효성 정보 부족으로 인한 decision-making과 평가의 어려움을 해결하기 위한 방안을 연구하였음. 우리나라 뿐만 아니라 해외 여러 국가에서도 허가초과 사용으로 인한 안전성에 대한 제고와 함께 유효성 근거 부족으로 인한 어려움을 해결하기 위해 근거중심의학을 바탕으로 적정한 평가와 함께 근거자료 확보에 노력을 기울이고 있음. 허가초과 사용에 있어서 근거의 적절성에 대한 구체적인 평가 방법(안)으로는 식약청에서 제시한 방법을 토대로 등급을 나누고, 일차 목표를 허가 내 반영으로 하여, 신약 허가 시와 유사한 정도의 수준의 근거를 확보할 수 있도록 임상연구를 디자인하는 것을 원칙으로 함. 단, 현실적으로 이러한 근거 자료 확보가 불가능한 경우에는 이차 목표로서 등급 IIaa를 목표로 이에 해당하는 수준의 임상연구를 진행하도록 전략을 세움. 소아 의약품의 경우에는 허가초과 사용에 대한 문제점 해결 측면보다는 근본적인 대안이 필요함. 미국과 유럽에서 시행되고 있는 소아의약품 개발 및 사용에 필요한 근거자료 창출을 위한 법안은 신약개발 및 기허가된 의약품의 소아용 허가 사항 추가라는 큰 효과를 나타내고 있음. 국내에서 자원제한적인 상황을 고려할 때 추진해야 할 방향은 물론 현존하는 자료를 체계적으로 수집, 관리, 분석하는 것과 사용에 따른 안전성, 유효성 정보를 레지스트리(등록제)를 통하여 데이터베이스화 하는 방안을 제시할 수 있고, 산학관의 의견 수렴을 통해 우선 연구 대상 의약품을 선정하여, 임상연구를 추진할 수 있도록 국가적 차원에서 조직운영과 연구 수행에 필요한 연구비 지원이 요구됨.

Abstract ▼

Off-label (OL) use of drugs may be unavoidable and perhaps naturally occuring phenomenon due to the inherent flaws associated with drug development and approval processes. Most regulatory agencies of foreign advanced countries acknowledge OL use as legal. Physicians, with patients' consent, are resp

Off-label (OL) use of drugs may be unavoidable and perhaps naturally occuring phenomenon due to the inherent flaws associated with drug development and approval processes. Most regulatory agencies of foreign advanced countries acknowledge OL use as legal. Physicians, with patients' consent, are responsible for the decision for OL use, based on the responsible manner of evaluating evidence for such use. Regulatory agencies do not directly get involved in the evaluation, review, or control (or approval) of the use. In general through surveillance of safety issues obtained through reports of adverse events arising in medical practice and collection and evaluation of up-to-date research results, they try to come up with appropriate evidence that may support the use that eventually may be reflected in the label. In this study we reviewed literature, analyzed OL use data, investigated current status of OL evaluation in overseas countries, conducted interviews and survey to actual users to devise best strategies to help in decision-making and evaluation of OL uses. The concern of safety issues and efficacy problems were commonly shared by many in most countries. In principle, the approach to evaluating information for OL use was similar based on evidence based medicine. For evaluation of evidence for OL use, the current guidelines by KFDA are in agreement with those of most other countries. The primary goal for generation of evidence would be to conduct full scale randomized controlled trial similar to the new drug development scheme. However, if in reality it is not possible to conduct large scale RCT, the secondary goal would be to generate evidence that would be suitable for class IIaa. Several small trials would be of supportive evidence for raising the level of evidence to that class. For pediatric drugs, the way of solving the problem should be approached differently from other OL uses. Pediatric drugs should be developed for most drugs likely to be used in children. As in the pediatric legislations in US or EU full scale effort should be given to develop new formulations and pediatric information through government initiative. Under the constraints of limited resource, the direction to resolve this issue is first, to systematically collect, manage, analyze currently available information; second, to set up a registry for OL uses for follow-up of safety and efficacy outcomes; and last, to form a government-academia-industry joint committee for agreement on priority list of drugs for clinical studies that should be supported by government for operation of the relevant networks and conduct of the studies.

목차 Contents

• 표 지 ... 1
• 용역연구개발과제 최종보고서 ... 2
• 제 출 문 ... 3
• 목 차 ... 4
• Ⅰ. 총괄연구개발과제 요약문 ... 6
• 국문 요약문 ... 6
• Summary ... 8
• Ⅱ. 총괄연구개발과제 연구결과 ... 10
• 제1장 총괄연구개발과제의 목적 및 필요성 ... 10
• 제2장 총괄연구개발과제의 내용 및 방법 ... 15
• 제3장 총괄연구개발과제의 최종결과 및 고찰 ... 17
• 제4장 총괄연구개발과제의 연구성과 ... 105
• 제5장 총괄주요연구 변경사항 ... 109
• 제6장 총괄참고문헌 ... 109
• 제7장 총괄첨부서류 ... 113
• 끝페이지 ... 147