초록 ▼

▶ CRIF1 단백이 미토콘드리아 기능 조절에 필수적인것이며, 지방, 근육, 췌장 islets, 혈관 세포 및 마크로파지를 타킷하는 장기별 유전자결손 모델에서 당뇨병의 진행/전환에서 미토콘드리아 기능과 역할을 새롭게 재조명하고, 대사 질환 및 동물모델링을 통해 미토콘드리아 기능을 개선하는 선도물질을 밝힘으로써 대사 질환에 대한 핵심원천기술을 제공함.
▶ 당뇨병 환자의 진행과정 중 염증변화 관여하는 IL-1b와 IL-18 발굴 및 기전 분석을 통한 고위험 환자군 선별 시스템 확립함으로써 기존의 당뇨 환자 진단 및 치료학적 효능을

▶ CRIF1 단백이 미토콘드리아 기능 조절에 필수적인것이며, 지방, 근육, 췌장 islets, 혈관 세포 및 마크로파지를 타킷하는 장기별 유전자결손 모델에서 당뇨병의 진행/전환에서 미토콘드리아 기능과 역할을 새롭게 재조명하고, 대사 질환 및 동물모델링을 통해 미토콘드리아 기능을 개선하는 선도물질을 밝힘으로써 대사 질환에 대한 핵심원천기술을 제공함.
▶ 당뇨병 환자의 진행과정 중 염증변화 관여하는 IL-1b와 IL-18 발굴 및 기전 분석을 통한 고위험 환자군 선별 시스템 확립함으로써 기존의 당뇨 환자 진단 및 치료학적 효능을 확인하는 기초자료 제공 뿐아니라 염증신호의 새로운 분자 타깃을 발굴함.
▶ 우리나라 갑상선암에서 매우 높은 비율로 확인되는 BRAFV600E 돌연변이 및 증가 추세가 비만에 의해 유도되는 분자기전을 규명함으로써, 현재 갑상선암 치료제의 한계가 미토콘드리아 기능이상을 회복하지 못함을 증명함으로써 향후 치료 불응성 갑상선암에 대한 미토콘드리아 중심의 실험 모델의 설계 및 개발, 치료표적을 제시하는 독창적인 연구를 진행함
▶ 기존의 당뇨 치료제와 달리 Mode of Action 약물을 찾기 위해 미토콘드리아 타겟 화합물 합성 연구로써 독점적인 기반 기술을 확보. 향후 대사질환 및 희귀질환 치료제 연구/개발의 플랫폼 제공

Abstract ▼

I. Subject and needs
In the treatment of metabolic disorders, our goal is to become a leader in bridging innovative science and state-of-the-art clinical medicine by establishing an open research hub that encompasses industry, academic, and research center needs. In this regard we are providing b

I. Subject and needs
In the treatment of metabolic disorders, our goal is to become a leader in bridging innovative science and state-of-the-art clinical medicine by establishing an open research hub that encompasses industry, academic, and research center needs. In this regard we are providing breakthroughs in the field of metabolic research. We have filed an IND for a candidate drug, as well as released several patents for metabolic disease biomarkers, and enacted a system to effectively manage and develop specialized medical research for metabolic disorders.
II. Research Summary
(Subject 1) Development of tissue-specific metabolic disorder models and have compared and analyzed the mitochondrial function in these models as well as completing pre-clinical experiments showing the efficacy of the LC21-612 compound. Finally we have analyzed the mitochondrial function and mechanism in clinical samples.
(Subject 2) The discovery of biomarkers (IL-1B and IL-18) relevant to metabolic disorders and validation of candidate compounds that can modulate inflammation and improve metabolic function in human patients and animal models.
(Subject 3) Establish new modes of thyroid tumorigenesis stemming from mitochondrial dysfunction and consequent bioenergetic dysregulation in relevant animal models.
(Subject 4) Establishment of an integrated system that can analyze the efficacy of compounds that modulate mitochondrial function and inflammation.
III. Research Significance and Application
▶Establishment of an innovative research hub that meets the rigorous standards of developed nations that can spur additional investment from multinational pharmaceutical companies to fuel further development.
▶Reduction of medical costs: Focus on preventative care to reduce medical costs. Development of first class new drugs that can decrease the dependency of foreign pharmaceuticals and provide cheaper pharmacological compounds.
▶Establish new routes of revenue by providing groundbreaking new drugs/research and securing intellectual property rights for pharmaceutical industry and national R&D infrastructure.

목차 Contents

• 표지 ... 1
• I. 총 괄 현 황 ... 2
• 제출문 ... 3
• 보고서 요약서 ... 4
• 요약문 ... 5
• SUMMARY ... 6
• 6.1 총괄연구개발과제의 연구성과 실적 및 향후 계획 ... 7
• 6.2 연구성과 유형별 세부 내역 ... 8
• 7. 참여연구원 현황표 ... 14
• II. 총괄연구과제 연구결과 ... 17
• 1. 연구개발과제의 배경 및 필요성 ... 18
• 2. 국내외 기술개발 현황 ... 22
• 3. 연구개발과제의 추진체계 ... 25
• 4. 연구개발수행 내용 및 결과 ... 27
• 5. 목표달성도 및 관련분야 기여도 ... 31
• 6. 향후 연구성과 추진 계획 ... 53
• 7. 연구개발결과의 파급효과 ... 53
• 8. 연구개발결과의 활용계획 ... 56
• 9. 연구개발과정에서 수집한 해외과학기술정보 ... 57
• Ⅲ-1.제 1세부과제 연구결과 ... 59
• 1. 연구개발과제의 목표 ... 60
• 2. 연구개발과제의 추진체계 ... 65
• 3. 연구개발수행 내용 및 결과 ... 66
• 4. 참고문헌 ... 157
• Ⅲ-2.제2세부과제 연구결과 ... 161
• 1. 연구개발과제의 목표 ... 162
• 2. 연구개발과제의 추진체계 ... 162
• 3. 연구개발수행 내용 및 결과 ... 164
• 4. 참고문헌 ... 182
• Ⅲ-3.제 3세부과제 연구결과 ... 184
• 1. 연구개발과제의 목표 ... 185
• 2. 연구개발과제의 추진체계 ... 186
• 3. 연구개발수행 내용 및 결과 ... 187
• 4. 참고문헌 ... 248
• Ⅲ-4.제 4세부과제 연구결과 ... 250
• 1. 연구개발과제의 목표 ... 251
• 2. 연구개발과제의 추진체계 ... 252
• 3. 연구개발수행 내용 및 결과 ... 252
• 4. 참고문헌 ... 281
• IV. 첨 부 서 류 ... 285
• 2. 실적 증빙자료 ... 288
• 끝페이지 ... 398