초록 ▼

본 연구는 신기술 이용 유전자 치료제로서 키메라 항원 수용체 발현 T세포(CAR-T)의 연구개발 현황 및 규제적 관점에 대한 연구, 유도만능줄기세포의 연구 현황 및 규제 관점에 대한 연구, 그리고 유전자 치료제의 임상 단계의 개발 현황, 연구개발 현황, 국내외 규제 현황을 조사하였음.
키메라 항원 수용체 발현 T 세포(CAR-T) 현황 연구에서는 작용기전, 개념, 제조과정, 기초, 전임상, 임상 연구 현황, 세대별 CAR-T의 한계점 및 연구방향, 및 규제과학적 관점을 조사하였음.
유도만능줄기세포 연구에서는 유도만능줄기세

본 연구는 신기술 이용 유전자 치료제로서 키메라 항원 수용체 발현 T세포(CAR-T)의 연구개발 현황 및 규제적 관점에 대한 연구, 유도만능줄기세포의 연구 현황 및 규제 관점에 대한 연구, 그리고 유전자 치료제의 임상 단계의 개발 현황, 연구개발 현황, 국내외 규제 현황을 조사하였음.
키메라 항원 수용체 발현 T 세포(CAR-T) 현황 연구에서는 작용기전, 개념, 제조과정, 기초, 전임상, 임상 연구 현황, 세대별 CAR-T의 한계점 및 연구방향, 및 규제과학적 관점을 조사하였음.
유도만능줄기세포 연구에서는 유도만능줄기세포의 개념, 제조방법, 기존 줄기세포와의 차이점, 기초 및 전임상 연구현황, 임상 현황, 기술적 장애요인, 규제적 관점을 조사하였음.
유전자 치료제 조사 연구에서는 유전자 치료제의 분류, 임상 개발 현황, 연구개발 현황, 관련 국가별 규제 현황으로서 미국, 유럽, 일본 등의 규제현황을 조사하였으며, 국내외의 규제현황 가이드라인을 비교하여 향후 유전자 치료제 개발 촉진을 위한 규제과학의 로드맵을 유전자 치료제 전문가의 의견 수렴을 거쳐서 제안하였음.

Abstract ▼

This study has been performed to investigate new technology-based gene therapeutics. The current research status and regulatory status have been studied. A s new technology-based gene therapeutics, chimeric antigen receptor-modified T cell (CA R-T) therapeutics have been studied. The contents on CA

This study has been performed to investigate new technology-based gene therapeutics. The current research status and regulatory status have been studied. A s new technology-based gene therapeutics, chimeric antigen receptor-modified T cell (CA R-T) therapeutics have been studied. The contents on CA R -T include working mechanisms, manufacutring process, advantage over conventional therapeutics, basic and nonclinical research status, clinical trial status, the limitations of each generation, and regulatory perspectives.
A s another new technology-based gene therapeutics, induced pluripotent stem cells have been studied. The contents include the concept, manufacturing process, the difference over unmodified stem cells, basic research and nonclinical trial, and status of clinical trials, challenges to overcome, and regulatory perspectives.
M oreover, the overall development and regulatory status of gene therapeutics have been studied. The contents include the definition, classification, clinital trial status, research status, and related guidelines. Based on the comparison between domestic regulatory guidelines and international guidelines, the future directions of gene therapy-related guidelines have been suggested with consideration of expert opinions.