초록 ▼

본 연구는 의료현장에서 사용되고 있는 허가초과의약품의 안정성ㆍ유효성 평가를 통하여 국민의 안전한 의약품 사용을 도모하고 제약기업의 신제품 개발을 촉진하는 연구이다.
현재 국내에서는 허가초과사용의 실태조사라든지 안전성ㆍ유효성 평가 기준이 전무하여 정확하고 체계적이며 객관적인 허가초과의약품 평가의 단초를 제공하여 국민과 의료인에게는 안전한 약물사용을 보증하고 제약기업에는 허가초과 관련 임상연구를 촉구하여 신제품 개발의 동기부여를 제공하며 정부와 의료 정책 관련자들에게는 불필요한 의료비의 낭비를 막고 제도의 선진화를 이룰 수 있는

본 연구는 의료현장에서 사용되고 있는 허가초과의약품의 안정성ㆍ유효성 평가를 통하여 국민의 안전한 의약품 사용을 도모하고 제약기업의 신제품 개발을 촉진하는 연구이다.
현재 국내에서는 허가초과사용의 실태조사라든지 안전성ㆍ유효성 평가 기준이 전무하여 정확하고 체계적이며 객관적인 허가초과의약품 평가의 단초를 제공하여 국민과 의료인에게는 안전한 약물사용을 보증하고 제약기업에는 허가초과 관련 임상연구를 촉구하여 신제품 개발의 동기부여를 제공하며 정부와 의료 정책 관련자들에게는 불필요한 의료비의 낭비를 막고 제도의 선진화를 이룰 수 있는 기회를 마련하는 것이 본 연구의 목표이다.
이번 과제의 조사연구 대상 약물로는 식약청에서 제시한 대사성관련 약물 25개와 항암제로 분류되어있으나 허가초과 적응증이 항암제 용도가 아닌 약제 6개 그리고 관련단체에서 따로 요청한 2개의 약물 총33개 약물과 이 약물을 허가초과 적응증에 따라 분류한 78개의 허가초과 적응증 항목이 있다.
평가를 위한 자료검색원으로는 3차 자료로는 대표적인 의약학교과서 여러 종류와 서울대학교 의학도서관에서 접속 가능한 ebook으로 제공되는 교과서등을 다양하게 참고하였으며 2차 자료로는 각국의약품집, 관련질환 학회의 가이드라인과 유용한 의약정보 데이터베이스인 AHFS/Micromedex/Martindale을 검색하였으며 1차 자료로는 Pubmed, EMBASE, Cochrane Review등을 참고하여 관련 논문등을 검색, 선정, 정리요약 하였다.
선정된 1차 논문은 본 연구를 일관성있고 체계적으로 수행하기 위해 5개의 연구진과 식약청 담당자가 함께 구성한 협의체에서 결정한 분류 및 구분체계를 적용하였고 취합된 모든 1,2,3,차 자료는 협의체에서 고안한 평가보고서에 입력하여 완성하였다. 각각의 평가보고서에 입력된 모든 1,2,3 차의 자료를 분석하여 식약청관계자와 협의체에서 합의하여 지침으로 제공된 평가 기준을 근거로 하여 본 연구진이 고안한 평가알고리즘에 따라 등급을 정할 수 있었다.
자료의 신뢰성과 충실성을 높이기 위해서 모든 허가초과 적응증과 약물명을 검색어로 선정하여 재검색을 수차례 시행하였으며 선정되어 입력된 논문에 대해서도 범주구분과 입력내용에 대해서도 검수를 시행하였다. 주요 근거로 제시되는 AHFS/Micromedex/Martindale등도 재검색을 시행하여 혹시 중요한 정보가 제외되어서 등급설정에 오류를 초래할 수 있는 소지를 예방하기 위해 힘썼다.
연구결과로 총 78개의 허가초과적응증에 대한 등급이 설정되어서 추후조치로 '허가나 고시 혹은 비급여 개별승인으로 인정' 등으로 분류 되었고 개별 적응증에 대한 임상시험제안 등도 함께 제시되었다. 또한 장기적인 안목으로 볼 때 성과중의 하나는 '대사성의약품 허가초과의약품 평가 가이드라인'을 작성하였다는 것을 들 수 있다. 국내적으로 '허가초과의약품 평가가이드라인'의 개발이 미미한데 평가가이드라인을 작성한 것이 이후 체계적인 허가초과의약품 평가의 틀을 확립하는데에 활용될 것이며 본 연구의 모든 결과가 국민건강권 향상과 의료인들의 안정된 임상업무 수행, 의료제도의 선진화 및 임상시험과 신약개발의 촉매제로 유용하게 사용될 것을 기대해 볼 수 있겠다.

Abstract ▼

The objectives of this study is to evaluate the safety and efficacy of off-label use drug to ensure safe drug use for the public and to promote new drug development of pharmaceutical industry. Currently, there is few information available for the study of off-labeled drug utilization and safety and

The objectives of this study is to evaluate the safety and efficacy of off-label use drug to ensure safe drug use for the public and to promote new drug development of pharmaceutical industry. Currently, there is few information available for the study of off-labeled drug utilization and safety and efficacy profile, this study is to provide accurate, systematic and objective off-label drug use evaluation framework for the health care provider and health care policy maker to result in safe and robust practice for the public, cutting off unnecessary drug expenditure and to accomplish health care policy advancement..
The scope of this study is 25 metabolic agents, 6 chemotherapeutic agents which works on the other diseases except for cancers as off-labeled use which proposed by Korean Food and Drug Association and 2 metabolic agents proposed by health care academy, total of 33 agents, resulted in 78 items seperated by its's own indication.
The databases for this research we selected for the relevant information were tertiary databases, including standard and wide-accepted textbook among health care providers and secondary databases including official drug collection books from 8 countries, guidelines from related academy and famous and qualified databases like AHFS/Martindale/Micromedex and primary literatures from Pubmed, EMBASE and Cochrane Review. We collected and rearranged all the relevant and detailed information throughout those databases to provide correct information.
The primary literatures selected for input were categorized and classified by the scheme which was agreed on in the consultative group for the off-label drug use study consisted of 5 study initiatives and a representative of KFDA, all the information from the primary , secondary and tertiary databases were input on the special evaluation form which created by the consultative group. As a result, based on all the information in the evaluation form, we could analyze and grade all the off-label use medication by the tool of evaluation algorithm designed for this purpose. To ensure reliability and completeness, we tried to select the right search term and researched several times to find out relevant, high quality literatures and we examined the categories and content of primary literatures which were input on the evaluation form not to provide any irrelavant and incorrect information. By the evaluation algorithm, the information from AHFS/Micromedex/Martindale is one of the main conclusive evidence, we conducted proofreading on those information not to result in incorrect evaluation and grading.
Throughout all these research and effort, we graded all 78 off-label use drug and all of them had their own further measures which would be considered by expert of policy maker. One of the main accomplishment of this study was to draw up 'A guideline of evaluating off-label drug use for metabolic agents' and we expect this guideline to be a framework for the official evaluation tool and the result of this study to be a basis of improving public health and robust medical practice for practitioner, advancement of health care policy and promoting clinical trials and new drug development by pharmaceutical industry.

목차 Contents

• 표지 ... 1제 출 문 ... 2목차 ... 3Ⅰ. 총괄연구개발과제 요약문 ... 5 국문 요약문 ... 5 Summary ... 7Ⅱ. 총괄연구개발과제 연구결과 ... 9 제1장 총괄연구개발과제의 목적 및 필요성 ... 9 제2장 총괄연구개발과제의 내용 및 방법 ... 24 제3장 총괄연구개발과제의 최종결과 및 고찰 ... 30 제4장 총괄연구개발과제의 연구성과 ... 50 제5장 총괄주요연구 변경사항 ... 54 제6장 총괄첨부서류 ... 55끝페이지 ... 69