초록 ▼

- 재조합 B형 혈우병 신약 ISU304 (modified Factor IX with enhanced activity)의 세포주, 배양, 정제, 완제 공정 개발
- ISU304를 생산하는 세포주 확보 후 안전성 및 안정성 검증
- ISU304의 경쟁품 대비 우수한 비임상 효능 평가
- 비임상 독성 시험을 통해 정맥투여와 피하 투여에 대한 ISU304의 안전성 확인
- 새로운 투여 경로 (피하주사)에 대한 가능성 확인
- GMP시설에서 임상 시험용 시료 생산 및 안정성 시험 진행
- IND 제출 준비<

- 재조합 B형 혈우병 신약 ISU304 (modified Factor IX with enhanced activity)의 세포주, 배양, 정제, 완제 공정 개발
- ISU304를 생산하는 세포주 확보 후 안전성 및 안정성 검증
- ISU304의 경쟁품 대비 우수한 비임상 효능 평가
- 비임상 독성 시험을 통해 정맥투여와 피하 투여에 대한 ISU304의 안전성 확인
- 새로운 투여 경로 (피하주사)에 대한 가능성 확인
- GMP시설에서 임상 시험용 시료 생산 및 안정성 시험 진행
- IND 제출 준비

(출처 : 요약서)

Abstract ▼

□ Results
- Development of a CHO cell line expressing a recombinant protein drug, ISU304
- Evaluation of safety and culture stability of the cell line
- Preparation of Master cell bank (MCB) and Working cell bank (WCB)
- Development of culture processes development to ensure high product

□ Results
- Development of a CHO cell line expressing a recombinant protein drug, ISU304
- Evaluation of safety and culture stability of the cell line
- Preparation of Master cell bank (MCB) and Working cell bank (WCB)
- Development of culture processes development to ensure high productivity
- Development of purification processes to obtain high purity and to remove impurities
- Analysis of activity and characterization of ISU304, a recombinant protein drug
- Production of drug substance for nonclinical studies
- Development of processes making drug product (lyophilization)
- Validation of virus removal processes
- In vivo efficacy evaluation in comparison with current therapeutics in the market
- PK/PD of ISU304 in animal models (intravenous and subcutaneous administration)
- In vivo safety evaluation through GLP-Tox studies
- Production of drug product for clinical study
- Stability testing of drug product for clinical study
- Characterization of drug product for clinical study

(출처 : SUMMARY)

목차 Contents

• 표지 ... 1제 출 문 ... 2보고서 요약서 ... 3국문 요약문 ... 4SUMMARY ... 5Contents ... 6목차 ... 71. 연구개발과제의 개요 ... 8 1-1. 연구개발의 목적 ... 8 1-2. 연구개발의 필요성 ... 82. 국내외 기술개발 현황 ... 133. 연구수행 내용 및 결과 ... 184. 목표달성도 및 관련분야 기여도 ... 46 4-1. 목표달성도 ... 46 4-2. 관련분야 기여도 ... 475. 연구결과의 활용계획 ... 486. 연구과정에서 수집한 해외과학기술정보 ... 487. 연구개발성과의 보안등급 ... 498. 국가과학기술종합정보시스템에 등록한 연구시설·장비 현황 ... 499. 연구개발과제 수행에 따른 연구실 등의 안전조치 이행실적 ... 4910. 연구개발과제의 대표적 연구실적 ... 4911. 기타사항 ... 5012. 참고문헌 ... 50별첨 ... 51끝페이지 ... 99